Ezmekly

EZMEKLY als Monotherapie wird vergütet zur Behandlung von Kindern und Jugendlichen ab 2 Jahren mit Neurofibromatose Typ 1 (NF1) und symptomatischen, inoperablen plexiformen Neurofibromen (PN).
Keine Vergütung von EZMEKLY bei erwachsenen Patienten.

Vor Therapiebeginn:
Vor Therapiebeginn muss durch ein Referenzzentrum eine Kostengutsprache des Versicherers nach vorgängiger Konsultation des Vertrauensarztes eingeholt werden.
Bevor die Therapie in einem Referenzzentrum (Liste: s. unten) eingeleitet werden kann, sind der Patient respektive die Erziehungsberechtigten über die Vergütungskriterien (inkl. Therapieabbruchkriterien) gemäss Limitierung schriftlich aufzuklären.
EZMEKLY wird nur vergütet bei symptomatischen, inoperablen Tumoren und wenn Morbiditäten wie Entstellung, motorische Dysfunktion, starke Schmerzen, Atemwegsdysfunktion, Visuseinschränkung und Blasen-/Darmdysfunktion vorliegen.
EZMEKLY wird nicht vergütet, wenn die Patienten unter vorgängiger Behandlung mit einem zugelassenen und vergüteten MEK-Inhibitor eine Krankheitsprogression (Definition untenstehend) gezeigt haben und aus diesem Grund die Therapie stoppen mussten.
Die Therapie hat in einem der folgenden Zentren zu erfolgen, welche Mitgliedsinstitutionen der Schweizerischen Pädiatrischen Onkologie Gruppe (SPOG) sind. Zentrumsabhängig kann die Therapie auch in spezialisierten Abteilungen der Neuropädiatrie der jeweiligen Zentren erfolgen:
Aarau, Kantonsspital: Kinderonkologie oder Neuropädiatrie,
Basel, Universitäts-Kinderspital beider Basel (UKBB): Pädiatrische Onkologie und Hämatologie und/oder Neuropädiatrie,
Bellinzona, Ospedale Regionale di Bellinzona e Valli (EOC),
Bern, Kinderklinik Inselspital: pädiatrische Hämatologie und Onkologie und/oder Neuropädiatrie,
Genève, Hématologie-oncologie pédiatrique et/ou Neuropédiatrie aux HUG,
Lausanne, Hémato-oncologie pédiatrique et/ou Neuropédiatrie du CHUV,
Luzern, Kantonsspital: Kinderonkologie und/oder Neuropädiatrie,
St. Gallen, Ostschweizer Kinderspital: Hämatologie und Onkologie und/oder Neuropädiatrie,
Zürich, Universitäts-Kinderklinik: Onkologie und/oder Neuropädiatrie.

Therapiefortführung:
Auf Anfrage müssen die Daten, gestützt auf welche über eine Therapiefortführung oder einen Therapieabbruch entschieden werden muss, dem Vertrauensarzt zugestellt werden.
Die Therapie kann fortgeführt werden, wenn spätestens nach 1/2 Jahr ein Ansprechen festgestellt werden konnte.
Ein Ansprechen ist definiert als:

• Verschwinden oder klinisch relevante Verringerung (≥ 20%) des Volumens von mindestens einem Morbiditäten verursachenden PN mittels eines bildgebenden Verfahrens oder
• eine klinisch relevante Verbesserung des Zielschmerzes nach 6 Monaten, d.h. Reduktion um ≥ 2 Punkte zum Baseline-Wert vor EZMEKLY Therapiebeginn mit folgenden Scores:
  • Kinder ≥ 8 Jahre: NRS-11 (0 bis 10)
  • Kinder < 8 Jahre: FPS-R (Selbstbericht: 0-10) oder Eltern-Proxy-NRS (0-10)
    Sind relevante Dosiserhöhungen von Analgetika erfolgt, können diese Scores nicht für ein Ansprechen herangezogen werden.

Alle 6 Monate sind die Krankheitsaktivität und der Therapieeffekt vom Zentrum zu evaluieren.

• In allen Fällen ist ein positives Nutzen/Risiko Verhältnis zu belegen.
• Nachweis eines Ansprechens (siehe Kriterien oben) oder zumindest einer Stabilisierung entweder anhand des Tumorvolumens oder anhand von Morbiditäten:
  • Tumorvolumen: Als Stabilisierung gilt < 20% Volumenzunahme mindestens eines Morbidiäten verursachenden PN mittels bildgebenden Verfahrens zum Baseline-Wert vor EZMEKLY Therapiebeginn.
  • Morbidität: Als Ansprechen oder Stabilisierung gilt, wenn die Kriterien für eine Verschlechterung nicht erfüllt sind. Es können folgende Assessments berücksichtigt werden, wenn keine relevanten Dosiserhöhungen von Analgetika erfolgt sind:

Assessment 1: Zielschmerz-Intensität
Kinder ≥ 8 Jahre: NRS-11 (0 bis 10)
Kinder < 8 Jahre: FPS-R (Selbstbericht: 0-10) oder Eltern-Proxy-NRS (0-10)
Als Verschlechterung gilt eine Zunahme um ≥ 2 Punkte zum Baseline-Wert vor EZMEKLY Therapiebeginn.

oder

Assessment 2: Schmerzbedingte Alltagsbeeinträchtigung
Als Verschlechterung gilt eine Zunahme des Pain Interference Index (PII)-Gesamtscore um ≥ 1.0 Punkte (Skala 0-6; Kind- und Elternversion) zum Baseline-Wert vor EZMEKLY Therapiebeginn.

Therapieabbruch:
Bei Krankheitsprogression (d.h. weder Ansprechen noch Stabilisierung gemäss obenstehenden Kriterien) oder negativem Nutzen/Risiko Verhältnis oder inakzeptabler Toxizität ist die Therapie abzubrechen.
Spätestens nach dem 18. Altersjahr muss ein Therapie-Absetz-Versuch vorgenommen werden. Für eine Weiterführung ist ein erneutes Kostengutsprachegesuch einzureichen, da eine Therapie bei Erwachsenen mit EZMEKLY nicht vergütet wird.
Bei Patienten ohne dokumentierte Tumorprogression im Zeitraum von 1.5 Jahren vor Behandlungsbeginn und ohne gezeigte Verringerung des PN-Volumens um ≥ 20% mit EZMEKLY wird die Erstattung auf maximal 2 Jahre limitiert.

Rückerstattungen:
Merck (Schweiz) AG erstattet der Sozialversicherung, bei der die versicherte Person zum Zeitpunkt des Bezugs versichert war, auf deren erste Aufforderung im Rahmen eines Vorleistungsmodells eine festgelegte Anzahl Therapiemonate (im ersten Jahr der Therapie) zum aktuellen FAP vollständig zurück. Sie gibt der Sozialversicherung die Anzahl der zu rückerstatteten Therapiemonate bekannt.
Merck (Schweiz) AG erstattet der Sozialversicherung, bei der die versicherte Person zum Zeitpunkt des Bezugs versichert war, für jede weitere bezogene Packung einen festgelegten Anteil des Fabrikabgabepreises zurück. Sie gibt der Sozialversicherung die Höhe der anschliessenden Rückerstattung bekannt.
Die Mehrwertsteuer kann nicht zusätzlich zu diesem Anteil des Fabrikabgabepreises zurückgefordert werden. Die Aufforderung zur Rückerstattung soll ab dem Zeitpunkt der Verabreichung erfolgen.

Der Indikationscode dieser Limitierung ist an den Versicherer zu übermitteln.