Ezmekly

EZMEKLY en monothérapie est remboursé pour le traitement des enfants et des adolescents à partir de 2 ans souffrant de neurofibromatose de type 1 (NF1) et de neurofibromes plexiformes symptomatiques inopérables (NFP).
Pas de remboursement de l’EZMEKLY chez les patients adultes.

Avant le début du traitement:
Avant le début du traitement, une garantie de prise en charge des coûts par l’assureur doit être obtenue par l’intermédiaire d’un centre de référence après consultation préalable du médecin-conseil.
Avant que le traitement ne puisse être initié dans un centre de référence (liste: voir ci-dessous), le patient ou ses représentants légaux, le cas échéant, doivent être informés par écrit des critères de remboursement (y compris des critères d’arrêt du traitement) conformément à la limitation.
EZMEKLY n’est remboursé que pour les tumeurs symptomatiques inopérables et en présence de morbidités telles que défigurations, dysfonctionnements moteurs, douleurs intenses, dysfonctionnements des voies respiratoires, déficiences visuelles et dysfonctionnements vésicaux/intestinaux.
EZMEKLY n’est pas remboursé lorsque les patients, préalablement sous traitement par un inhibiteur de MEK autorisé et remboursé, ont présenté une progression de la maladie (définition ci-dessous) et ont dû, pour cette raison, arrêter le traitement.
Le traitement doit être effectué dans l’un des centres suivants, qui sont des établissements membres du Groupe d’Oncologie Pédiatrique Suisse (SPOG). En fonction des centres, le traitement peut également être effectué dans les services spécialisés de neuropédiatrie des centres concernés:
Aarau, Hôpital cantonal : oncologie pédiatrique ou neuropédiatrie,
Bâle, Hôpital pédiatrique universitaire des deux Bâle (UKBB): oncologie pédiatrique et hématologie et/ou neuropédiatrie,
Bellinzone, Hôpital régional de Bellinzone et des Vallées (EOC),
Berne, clinique pédiatrique de l’Hôpital de l’Île : hématologie pédiatrique et oncologie et/ou neuropédiatrie,
Genève, hématologie-oncologie pédiatrique et/ou neuropédiatrie aux HUG,
Lausanne, hémato-oncologie pédiatrique et/ou neuropédiatrie du CHUV,
Lucerne, Hôpital cantonal : oncologie pédiatrique et/ou neuropédiatrie,
Saint-Gall, Hôpital pédiatrique de Suisse orientale : hématologie et oncologie et/ou neuropédiatrie,
Zurich, Clinique pédiatrique universitaire : oncologie et/ou neuropédiatrie.

Poursuite du traitement:
Sur demande, les données sur lesquelles doit se fonder la décision de poursuivre ou d’arrêter le traitement doivent être transmises au médecin-conseil. Le traitement peut être poursuivi lorsqu’au bout de six mois au plus tard, une réponse a pu être observée.
Une réponse est définie comme:

• Disparition ou réduction cliniquement significative (≥ 20 %) du volume d'au moins un NFP causant des morbidités mise en évidence par une technique d'imagerie, ou
• une amélioration cliniquement significative de la douleur cible après 6 mois, c'est-à-dire une réduction de ≥ 2 points par rapport à la valeur de référence avant le début du traitement par EZMEKLY, avec les scores suivants:
  • enfants ≥ 8 ans: NRS-11 (0 à 10)
  • enfants < 8 ans: FPS-R (auto-évaluation: 0 - 10) ou NRS par proxy parental (0 - 10) 
    En cas d'augmentation significative de la posologie des analgésiques, ces scores ne peuvent pas être utilisés pour évaluer la réponse au traitement.

   

Tous les 6 mois, l'activité de la maladie et l'effet thérapeutique doivent être évalués par le centre.

• Dans tous les cas, un rapport bénéfice-risque positif doit être démontré.
• Mise en évidence d’une réponse (voir critères ci-dessus) ou au moins d’une stabilisation soit sur la base du volume tumoral, soit sur la base des morbidités:
• Volume tumoral: est considérée comme une stabilisation une augmentation de volume de < 20% d’au moins un PN responsable de morbidités, déterminée au moyen d’une méthode d’imagerie, par rapport à la valeur initiale enregistrée avant le début du traitement par EZMEKLY.
• Morbidité: il est question d’une réponse ou d’une stabilisation lorsque les critères de détérioration ne sont pas remplis. Les évaluations suivantes peuvent être prises en compte en l’absence d’augmentation significative des doses d’analgésiques:

Évaluation 1: intensité de la douleur cible
Enfants ≥8 ans : NRS-11 (0 à 10)
Enfants <8 ans : FPS-R (auto-évaluation: 0-10) ou NRS rapportée par les parents (0-10)
Est considérée comme une détérioration une augmentation de ≥ 2 points par rapport à la valeur initiale enregistrée avant le début du traitement par EZMEKLY.

ou

Évaluation 2: impact de la douleur sur la vie quotidienne
Est considérée comme une détérioration une augmentation du score total de l’indice d’interférence de la douleur (PII) de ≥ 1,0 point (échelle 0-6 ; version enfant et parent), par rapport à la valeur initiale enregistrée avant le début du traitement par EZMEKLY.

Arrêt du traitement:
En cas de progression de la maladie (c'est-à-dire s’il n’existe ni réponse, ni stabilisation selon les critères ci-dessus) ou de rapport bénéfice-risque négatif ou de toxicité inacceptable, le traitement doit être arrêté.
Au plus tard après l’âge de 18 ans, une tentative d’arrêt du traitement doit être entreprise. Pour poursuivre le traitement, une nouvelle demande de garantie de prise en charge des coûts doit être introduite, étant donné qu’un traitement par EZMEKLY n’est pas remboursé chez les adultes.
Chez les patients sans progression tumorale documentée sur une période d’1,5 ans avant le début du traitement et sans réduction démontrée du volume du PN de ≥ 20% avec EZMEKLY, le remboursement est limité à 2 ans au maximum.

Remboursements:
Merck (Schweiz) AG rembourse intégralement à l’assurance sociale auprès de laquelle la personne assurée était affiliée au moment de l’acquisition un nombre défini de mois de traitement (la première année du traitement) au PF en vigueur, et cela à sa première demande dans le cadre d’un modèle de paiement préalable. Elle communique à l’assurance sociale le nombre de mois de traitement remboursés.
Merck (Schweiz) AG rembourse à l’assurance sociale auprès de laquelle la personne assurée était affiliée au moment de l’acquisition une part définie du prix de fabrique pour tout autre emballage acquis. Elle communique à l’assurance sociale le montant du remboursement qui s’ensuit.
La taxe sur la valeur ajoutée ne peut pas être réclamée en sus de cette part du prix de fabrique. La demande de remboursement doit être effectuée à partir du moment de l’administration.

Le code d’indication de cette limitation doit être transmis à l’assureur.