Ezmekly

EZMEKLY in monoterapia è rimborsato per il trattamento di bambini e adolescenti a partire dai 2 anni di età con neurofibromatosi di tipo 1 (NF1) e neurofibromi plessiformi (PN) sintomatici e inoperabili.
EZMEKLY non è rimborsato nei pazienti adulti.

Prima dell’inizio della terapia
Prima dell’inizio della terapia, un centro di riferimento deve ottenere la garanzia di assunzione dei costi da parte dell’assicuratore, previa consultazione del medico di fiducia.
Prima che la terapia possa essere iniziata presso un centro di riferimento (elenco: vedere sotto), il paziente o chi esercita l’autorità parentale devono essere informati per iscritto in merito ai criteri di rimborso (inclusi i criteri di interruzione della terapia) conformemente alla limitazione.
EZMEKLY è rimborsato esclusivamente in presenza di tumori sintomatici e inoperabili e di morbilità quali deformità, disfunzione motoria, dolore intenso, disfunzione delle vie respiratorie, compromissione della vista e disfunzione vescicale/intestinale.
EZMEKLY non è rimborsato se i pazienti hanno manifestato una progressione della malattia (definizione riportata di seguito) durante un precedente trattamento con un inibitore di MEK omologato e rimborsato e hanno dovuto interrompere la terapia per tale motivo.
La terapia deve essere effettuata presso uno dei seguenti centri, che sono istituzioni affiliate al Gruppo d’Oncologia Pediatrica Svizzera (SPOG). A seconda del centro, la terapia può essere effettuata anche nei reparti specializzati di neuropediatria dei rispettivi centri:
Aarau, Kantonsspital: oncologia pediatrica o neuropediatria,
Basilea, Universitäts-Kinderspital beider Basel (UKBB): oncologia ed ematologia pediatrica e/o neuropediatria,
Bellinzona, Ospedale Regionale di Bellinzona e Valli (EOC),
Berna, Kinderklinik Inselspital: ematologia e oncologia pediatrica e/o neuropediatria,
Ginevra, ematologia-oncologia pediatrica e/o neuropediatria presso gli HUG,
Losanna, emato-oncologia pediatrica e/o neuropediatria presso il CHUV,
Lucerna, Kantonsspital: oncologia pediatrica e/o neuropediatria,
San Gallo, Ostschweizer Kinderspital: ematologia e oncologia e/o neuropediatria,
Zurigo, Universitäts-Kinderklinik: oncologia e/o neuropediatria.

Proseguimento della terapia
Su richiesta, i dati sulla base dei quali deve essere presa la decisione in merito al proseguimento o all’interruzione della terapia devono essere trasmessi al medico di fiducia.
La terapia può essere proseguita se viene constatata una risposta al più tardi dopo 6 mesi.

Una risposta è definita come:

• Scomparsa o riduzione clinicamente rilevante (≥ 20%) del volume di almeno un PN che causa morbilità tramite un metodo di imaging, oppure
• un miglioramento clinicamente rilevante del dolore target dopo 6 mesi, ovvero una riduzione di ≥ 2 punti rispetto al valore basale prima dell'inizio della terapia con EZMEKLY, con i seguenti punteggi:
  • Bambini ≥ 8 anni: NRS-11 (da 0 a 10)
  • Bambini < 8 anni: FPS-R (autovalutazione: 0 - 10) o NRS proxy genitoriale (0 - 10).
    Se sono stati effettuati aumenti rilevanti delle dosi di analgesici, questi punteggi non possono essere utilizzati per valutare la risposta.

   

Ogni 6 mesi, il centro deve valutare l'attività della malattia e l'effetto terapeutico.

• In tutti i casi deve essere dimostrato un rapporto benefici-rischi positivo.
• Deve essere dimostrata una risposta (vedere i criteri sopra riportati) o almeno una stabilizzazione, sulla base del volume tumorale o delle morbilità:
• Volume tumorale: è considerato stabilizzazione un aumento < 20 % del volume di almeno un PN che causa morbilità, determinato mediante una procedura di diagnostica per immagini, rispetto al valore basale precedente all’inizio della terapia con EZMEKLY.
• Morbilità: si considera risposta o stabilizzazione il mancato soddisfacimento dei criteri di peggioramento. Possono essere prese in considerazione le seguenti valutazioni, purché non siano stati effettuati aumenti rilevanti della dose degli analgesici:

Valutazione 1: intensità del dolore target
Bambini ≥ 8 anni: NRS-11 (da 0 a 10)
Bambini < 8 anni: FPS-R (autovalutazione del bambino: 0 - 10) o NRS compilata dai genitori/tutori per conto del bambino (0 - 10)
È considerato peggioramento un aumento di ≥ 2 punti rispetto al valore basale precedente all’inizio della terapia con EZMEKLY.

oppure

Valutazione 2: compromissione delle attività quotidiane dovuta al dolore
È considerato peggioramento un aumento di ≥ 1,0 punti del punteggio totale del Pain Interference Index (PII) (scala 0 - 6; versione per il bambino e per i genitori/tutori) rispetto al valore basale precedente all’inizio della terapia con EZMEKLY.

Interruzione della terapia
In caso di progressione della malattia (ossia in assenza sia di risposta sia di stabilizzazione secondo i criteri sopra riportati), di rapporto benefici-rischi negativo o di tossicità inaccettabile, la terapia deve essere interrotta.
Al più tardi dopo il compimento del 18° anno di età deve essere effettuato un tentativo di sospensione della terapia. Per il proseguimento deve essere presentata una nuova richiesta di garanzia di assunzione dei costi, poiché la terapia con EZMEKLY non è rimborsata negli adulti.
Nei pazienti senza progressione tumorale documentata nel periodo di 1,5 anni precedente all’inizio del trattamento e nei quali EZMEKLY non abbia determinato una riduzione ≥ 20 % del volume del PN, il rimborso è limitato a un massimo di 2 anni.

Rimborsi
Merck (Schweiz) SA rimborsa integralmente all’assicurazione sociale presso la quale la persona assicurata era assicurata al momento della dispensazione, alla prima richiesta di quest’ultima e nell’ambito di un modello di prestazione anticipata, un numero prestabilito di mesi di terapia (nel primo anno di terapia) al prezzo franco fabbrica vigente. Merck comunica all’assicurazione sociale il numero di mesi di terapia da rimborsare.
Per ogni ulteriore confezione dispensata, Merck (Schweiz) SA rimborsa all’assicurazione sociale presso la quale la persona assicurata era assicurata al momento della dispensazione una quota prestabilita del prezzo franco fabbrica. Merck comunica all’assicurazione sociale l’importo del successivo rimborso.
L’imposta sul valore aggiunto non può essere richiesta in rimborso in aggiunta a tale quota del prezzo franco fabbrica. La richiesta di rimborso deve essere effettuata a partire dal momento della somministrazione.
Il codice dell’indicazione relativo alla presente limitazione deve essere trasmesso all’assicuratore.