Spinraza

SPINRAZA ne peut être prescrit et administré que par un spécialiste en neurologie ou en neuropédiatrie dans des centres hospitaliers spécialisés dans les maladies neuromusculaires et appartenant au réseau Myosuisse (http://www.fsrmm.ch/fr/projets/le-reseau-myosuisse). Il est essentiel que le personnel médical traitant le patient possède de l’expérience dans le diagnostic et le traitement des patients atteints d’amyotrophie spinale et dans l’exécution d’administrations intrathécales par ponction lombaire.
Lors de la première année de traitement, au maximum 6 emballages de SPINRAZA à 12 mg, resp. 2 emballages à 50 mg et 2 emballages à 28 mg sont utilisés. Au cours de chaque année de traitement suivante, au maximum 3 emballages de SPINRAZA à 12 mg, resp. 3 emballages à 28 mg.

En cas de passage du dosage de 12 mg à 28 mg, au maximum 1 emballage de SPINRAZA 50 mg et 2 emballages de SPINRAZA 28 mg sont utilisé au cours de la première année suivant le changement.

Tous les patients traités par SPINRAZA sont régulièrement examinés par le neurologue traitant dans un centre spécialisé, en fonction des paramètres d’évaluation ou de la réponse au traitement ; les évaluations sont effectuées en fonction de l’âge et des capacités motrices. Selon le stade de la maladie, les échelles 6MWT, HFMSE, RULM, HFMS, CHOP-INTEND et les évaluations de la fonction pulmonaire (CV, VEMS) sont répertoriées.
Ces examens sont effectués au début du traitement, puis généralement tous les 4 mois ou avant chaque injection intrathécale par ponction lombaire pour l’administration du médicament.

Pour prolonger le traitement au-delà de 12 mois, une demande spécifique doit être établie par le médecin traitant et être à nouveau soumise au médecin-conseil de l’assurance-maladie.

Sous réserve du consentement du/de la patient-e, les données requises doivent être saisies de manière continue dans le registre suisse des maladies neuromusculaires (www.swiss-reg-nmd.ch).

Critères de remboursement pour les patients âgés de moins de 20 ans (remboursement par l'AI)
La garantie de prise en charge par l’AI est accordée après consultation préalable du service médical régional (SMR). Pour prolonger le traitement au-delà de douze mois, une demande spécifique doit être établie par le médecin traitant et être à nouveau soumise à l’AI.
Pour le traitement de l’amyotrophie spinale (SMA) 5q chez les patients pédiatriques pour lesquels le diagnostic est établi avant le 20e anniversaire.
Documentation d’une délétion homozygote, d’une mutation homozygote ou d’une hétérozygotie complexe (par ex. délétion dans l’exon 7 du gène SMN1 allèle 1 et mutation du gène SMN1 allèle 2) avec au moins 2 copies du gène SMN2.

Chez les patients présymptomatiques:
• ≥ 2 copies du gène SMN2.
Chez les patients SMA type I (forme infantile):
• ≥ 2 copies du gène SMN2.
• Apparition des symptômes et des indices cliniques ≤ 6 mois (180 jours).
En cas de SMA apparue plus tardivement (types II et III):
• ≥ 2 copies du gène SMN2.
• Apparition des symptômes > 6 mois.

Sont exclus:
• AMS de types 0 et IV, et toutes les atrophies musculaires spinales et neurales qui ne sont pas dues à une délétion ou à une mutation génétique sur le chromosome 5q.
• Les patients pour lesquels une administration intrathécale par ponction lombaire n’est pas possible pour des raisons de santé ou des difficultés techniques (par ex. état après fusion rachidienne).

• SPINRAZA ne doit pas être utilisé après ou en même temps qu’une thérapie génique spécifique pour AMS. SPINRAZA ne doit pas être administré en même temps qu’un autre traitement médicamenteux de l’amyotrophie spinale (AMS) agissant sur l’expression de la protéine SMN.

Situations exigeant l’interruption du traitement:
• Détérioration générale de la fonction motrice, confirmée par deux mesures successives, sans raison alternative permettant de justifier les détériorations:
- Réduction de plus de 2 points sur l’échelle pour « donner des coups de pieds » ou de 1 sur d’autre scores de l’échelle HINE sans préhension volontaire;
- Diminution de plus de 4 points sur l’échelle CHOP-INTEND (Children’s Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders scale);
- Diminution de plus de 3 points sur l’échelle révisée Hammersmith (HFMSE).
• Ventilation permanente (16 heures ou plus par jour pendant 21 jours consécutifs, s’il n’y a aucune infection aigüe réversible) ou nécessité d’une trachéotomie permanente en cas de détérioration simultanée des fonctions motrices;
• Non-respect du programme de traitement

La titulaire de l’autorisation Biogen Switzerland SA rembourse à l’assurance invalidité, dès la première demande de l’assurance, une part fixe du prix de fabrique pour chaque emballage de SPINRAZA remis. La titulaire de l’autorisation informe l’assurance invalidité du montant respectif du remboursement. Le remboursement de la taxe sur la valeur ajoutée ne peut pas être réclamé. La demande de remboursement doit être faite à partir du moment de l’administration.

Critères de remboursement pour les patients âgés de 20 ans et plus (remboursement par l'AOS)
Pour le traitement de l’amyotrophie spinale (AMS) 5q d’apparition plus tardive (types II et III), après la garantie de prise en charge des coûts par l’assurance-maladie avec consultation préalable du médecin-conseil.

Patients pour lesquels une délétion homozygote, une mutation homozygote ou une hétérozygotie complexe est documentée, p. ex. délétion dans l’exon 7 du SMN1 (allèle 1) et mutation du gène SMN1 (allèle 2) avec ≥ 2 copies du gène SMN2.

En cas d’AMS d’apparition plus tardive (type II et III):
• Au moins 2 copies du gène SMN2.
• Apparition des symptômes > 6 mois.

Sont exclus:
• Les patients atteints d’AMS de types 0 et IV, ainsi que toutes les atrophies musculaires spinales et neurales qui ne sont pas attribuables à une délétion ou à une mutation génétique sur le chromosome 5q.
• Les patients pour lesquels une administration intrathécale par ponction lombaire n’est pas possible pour des raisons de santé ou des difficultés techniques, malgré un guidage échographique (ou toute autre technique d’imagerie).
• Les patients sous ventilation continue (≥ 16 heures par jour pendant 21 jours consécutifs, en l’absence d’une infection aiguë réversible) ou nécessitant une trachéotomie permanente (à l'exception des patients qui ont commencé le traitement avant l'âge de 20 ans et qui sont venus de l'AI).
• SPINRAZA ne doit pas être utilisé après ou en même temps qu’une thérapie génique spécifique pour AMS. SPINRAZA ne doit pas être administré en même temps qu’un autre traitement médicamenteux de l’amyotrophie spinale (AMS) agissant sur l’expression de la protéine SMN.

Situations exigeant l’interruption du traitement:
• Détérioration simultanée des fonctions motrices selon l’une des échelles mentionnées ci-dessous, chez des patients sous traitement par SPINRAZA nécessitant une nouvelle ventilation continue (≥ 16 heures par jour pendant 21 jours consécutifs, en l’absence d’une infection aiguë réversible) ou une trachéotomie permanente.
• Détérioration globale de la fonction motrice selon 2 échelles différentes (à l’exception de CHOP-INTEND, en tant que seul critère chez les patients gravement atteints), confirmée par 2 mesures consécutives, sans justification alternative des détériorations:
- Patients ambulatoires : 6MWT (réduction de > 10 % par rapport au début du traitement par SPINRAZA) et HFMSE (> 3 points)
- Patients non ambulatoires : RULM et HFMS (> 3 points chacun)
- Patients gravement atteints : CHOP-INTEND (> 4 points)
• Non-respect du plan de traitement.

La titulaire de l’autorisation Biogen Switzerland SA rembourse à l’assureur-maladie auprès duquel la personne était assurée au moment de la remise du médicament, dès la première demande de l’assurance, une part convenue du prix de fabrique de chaque emballage remis de SPINRAZA.
Si le traitement par SPINRAZA commence après l’âge de 20 ans, la titulaire de l’autorisation Biogen Switzerland SA rembourse une part convenue du prix de fabrique supplémentaire, dans le cadre des doses de charge au début du traitement. La titulaire de l’autorisation informe l’assureur-maladie du montant respectif du remboursement. Le remboursement de la taxe sur la valeur ajoutée ne peut pas être réclamé. La demande de remboursement doit être faite à partir du moment de l’administration.