Onpattro

Dans le traitement en monothérapie de l’hATTR chez le patient symptomatique (score PND ≥ I et ≤ IIIb ou FAP > 0 et ≤ 2) présentant une mutation TTR pathogène héréditaire (amyloïdose hATTR) et une manifestation polyneuropathique primaire (polyneuropathie stades 1 et 2, score NIS entre 5 et 130) avec début confirmée de la maladie. Il est impératif d’examiner les autres causes possibles de neuropathie périphérique, telles que le diabète ou la carence en vitamine B12. En présence d’autres causes de polyneuropathie, il doit être démontré que malgré le traitement adéquat de ces causes, la polyneuropathie a continué à évoluer.

Avant le début du traitement:
Avant de pouvoir initier le traitement dans un centre de référence pour l’amyloïdose (Hôpital universitaire de Zurich, Centre Hospitalier Universitaire Vaudois), le patient doit être informé par écrit des critères de remboursement (y compris des critères d’arrêt du traitement).
Un centre de référence pour l’amyloïdose doit, après consultation préalable du médecin-conseil, obtenir une garantie de prise en charge des frais auprès de l’assurance-maladie avant de commencer le traitement. L’assurance-maladie ne peut accorder une garantie de prise en charge des frais que si le neurologue traitant (pour une demande initiale de prise en charge des frais: le neurologue d’un centre de référence, pour les demandes ultérieures de prise en charge des frais: le neurologue d’un centre neuromusculaire en coopération avec un centre de référence ou le neurologue d’un centre de référence) enregistre en continu tout au long du traitement les données pertinentes pour le remboursement dans le registre existant du centre de référence ou les fait enregistrer et confirme l’enregistrement au médecin-conseil dans le cadre de la demande de prise en charge des frais.
Sur demande, les données utilisées pour prendre la décision quant à la poursuite ou à l’interruption d’un traitement doivent être envoyées au médecin-conseil. Si un patient ne consent pas à l’enregistrement de ses données dans le registre existant, il convient de l’indiquer.

Le traitement doit être instauré dans un centre de référence pour l’amyloïdose (Hôpital universitaire de Zurich, Centre Hospitalier Universitaire Vaudois).

Le traitement de l’hATTR chez des patients symptomatiques ayant un indice de performance de Karnofsky ≥ 60% avec une manifestation polyneuropathique primaire peut être initié si le score NIS est ≥ 5 et le score PND se situe entre ≥ I et ≤ IIIb et si le patient ne souffre pas d’insuffisance cardiaque de classe NYHA III ou IV et présente une espérance de vie d’au moins 2 ans.

Poursuite du traitement:
Le traitement peut aussi être poursuivi dans un centre neuromusculaire qui a rejoint le réseau suisse de l’amyloïdose et qui coopère avec l’un des centres de référence. De plus, le traitement peut être poursuivi par du personnel de santé formé et expérimenté dans les administrations intraveineuses, qui coopère avec le réseau suisse de l’amyloïdose et avec l’un des centres de référence.
En cas d’administration à domicile réalisée par un prestataire particulier, les coûts en lien avec l’administration d’ONPATTRO à domicile sont pris en charge par Alnylam Switzerland GmbH. Alnylam Switzerland GmbH informe les centres de référence pour l’amyloïdose (Hôpital universitaire de Zurich, Centre Hospitalier Universitaire Vaudois) du prestataire en charge de l’administration à domicile et de la prise en charge des coûts par Alnylam Switzerland GmbH.

Des évaluations doivent avoir lieu au moins une fois par année dans un centre de référence.

Les patients qui poursuivent le traitement en dehors d’un centre neuromusculaire doivent se présenter 4 fois par an à une consultation de contrôle dans un centre neuromusculaire qui a rejoint le réseau suisse de l’amyloïdose et qui coopère avec l’un des centres de référence. Ces consultations de contrôle doivent être dûment documentées par les centres.
Le traitement peut être poursuivi si une réponse a pu être observée au bout d’un an et si les critères suivants sont remplis:
  o Augmentation du score NIS ≤ 10 points
  o Pas d’augmentation du score PND.

Lors d’un traitement au long cours, la prise d’Onpattro peut être poursuivie à condition que l’augmentation du score NIS soit ≤ 10 points par an et que le score PND n’ait pas augmenté de plus d’un stade (une augmentation du score PND IIIa au score PND IIIb correspond à un stade) dans les 12 mois.

À partir d’un score PND de IV, le traitement par ONPATTRO n’est plus remboursé.

L’activité de la maladie et l’effet thérapeutique doivent être évalués tous les 6 mois dans un centre de référence ou un centre neuromusculaire.

Arrêt du traitement:
Le traitement n’est plus remboursé si
- l’on constate, sous Onpattro, une progression s’accompagnant d’une augmentation du score NIS de > 10 points et d’une augmentation du score PND ainsi que d’une détérioration d’au moins 2 des paramètres suivants dans un intervalle de 12 mois:
  o Score composite ENMG: > 50% de diminution par an de l’amplitude par rapport à la situation initiale (score composite moteur + sensoriel), ESC (Sum Score pieds et mains) > 25% de diminution
  o Test de marche de 6 minutes (réduction cliniquement significative de la distance parcourue)
  o Perte de poids involontaire
  o Augmentation des troubles gastro-intestinaux (par exemple en cas de constipation / diarrhée de 3 fois par semaine, ou en cas de constipation / diarrhée > 2 fois par semaine à tous les jours) après exclusion des autres causes
  o Problèmes urinaires (augmentation de la rétention urinaire jusqu’à l’incontinence urinaire permanente) après exclusion des autres causes
  o Détérioration cliniquement significative de la qualité de vie (par exemple, en utilisant le questionnaire Norfolk QoL-DN)

- le patient développe une insuffisance cardiaque de classe NYHA III ou IV> malgré un traitement optimal de l’insuffisance cardiaque.

Les patients atteints d’hATTR présentant une manifestation cardiomyopathique primaire et les patients présentant une forme de type sauvage (sans mutation du gène TTR) ne peuvent bénéficier du remboursement du traitement par Onpattro.

Si un traitement par ONPATTRO ou par un autre oligonucléotide ou siRNA a dû être arrêté en raison d’une efficacité insuffisante (voir critères susmentionnés d’arrêt du traitement), aucune tentative ultérieure de traitement par ONPATTRO ou par un autre oligonucléotide ou siRNA ne sera plus remboursée.

Sur demande de l’assurance-maladie de l’assuré au moment de l’achat, le titulaire de l’autorisation, Alnylam Switzerland GmbH, remboursera un montant fixe du prix ex-factory pour chaque boîte d’Onpattro achetée. Il informera l’assureur-maladie du montant correspondant qui sera remboursé en fonction du prix ex-factory par flacon. La TVA ne peut pas être réclamée en plus de cette partie du prix ex-factory. La demande de remboursement doit être effectuée à partir de la date de l’administration.
En outre, le titulaire de l’autorisation rembourse à l’assurance-maladie de l’assuré au moment de l’achat, la totalité du montant à hauteur du prix ex-factory pour le nombre de flacons dépassant un nombre fixe de flacons par année civile et par patient.

Il informe l’assureur-maladie du nombre limite de flacons par patient et par année civile à partir duquel le titulaire de l’autorisation rembourse le prix ex-factory par flacon. La TVA ne peut pas être réclamée en plus de ce montant (basé sur le prix ex-factory). Le remboursement du nombre de flacons dépassant le nombre limite par année civile doit être effectué rétroactivement par année civile (date-butoir fixée au 31 décembre) et, si nécessaire, au prorata (première année de traitement, année d’arrêt du traitement).

Il informe l’assureur-maladie du nombre limite de flacons par patient et par année civile à partir duquel le titulaire de l’autorisation rembourse le prix ex-factory par flacon. La TVA ne peut pas être réclamée en plus de ce montant (basé sur le prix ex-factory). Le remboursement du nombre de flacons dépassant le nombre limite par année civile doit être effectué rétroactivement par année civile (date-butoir fixée au 31 décembre) et, si nécessaire, au prorata (première année de traitement, année d’arrêt du traitement).