Onpattro

Nella monoterapia dei pazienti con hATTR sintomatici (punteggio PND ≥ I e ≤ IIIb o FAP > 0 e ≤ 2) con mutazione TTR patogena ereditaria (amiloidosi hATTR) e manifestazione polineuropatica primaria (polineuropatia stadi 1 e 2, NIS tra 5 e 130) con inizio confermato della malattia. È indispensabile chiarire altre cause di neuropatia periferica, quali il diabete mellito o la carenza di vitamina B12. In presenza di altre cause di neuropatia, si deve dimostrare che, nonostante un trattamento adeguato, la polineuropatia continua ad evolvere.

Prima dell’inizio della terapia:
Prima di poter iniziare la terapia in un centro di riferimento per l’amiloidosi (Ospedale universitario di Zurigo, Centre Hospitalier Universitaire Vaudois), il paziente deve essere informato per iscritto sui criteri di rimborso (compresi i criteri per l’interruzione della terapia).
Un centro di riferimento per l’amiloidosi deve ottenere, prima dell’inizio della terapia e previa consultazione del medico di fiducia, la garanzia dalla cassa malattia dell’assunzione dei costi del trattamento. La cassa malattia può concedere una garanzia di assunzione dei costi solo se il neurologo curante (alla prima richiesta di assunzione dei costi: neurologo di un centro di riferimento, per le richieste successive di ulteriori assunzioni dei costi: neurologo di un centro per malattie neuromuscolari in collaborazione con un centro di riferimento o un neurologo di un centro di riferimento) raccoglie o fa raccogliere su base regolare durante la terapia i dati rilevanti ai fini del rimborso nell’apposito registro del centro di riferimento e conferma la raccolta al medico fiduciario, nell’ambito della richiesta di rimborso. Su richiesta, i dati in base ai quali deve essere presa una decisione sulla continuazione o l’interruzione della terapia, devono essere presentati al medico di fiducia. Se un paziente non acconsente alla raccolta dei suoi dati nell’apposito registro, ciò va indicato.

Il trattamento deve iniziare presso un centro di riferimento per l’amiloidosi (Ospedale universitario di Zurigo, Centre Hospitalier Universitaire Vaudois).

La terapia dei pazienti con hATTR sintomatici con Karnofsky Performance Status ≥ 60% con manifestazione polineuropatica primaria può essere iniziata se il NIS ≥ 5 e il punteggio PND è compreso tra ≥ I e ≤ IIIb e il paziente non soffre di insufficienza cardiaca di classe NYHA III o IV e presenta un’aspettativa di vita di almeno 2 anni.

Continuazione della terapia:
La terapia può essere proseguita anche in un centro per malattie neuromuscolari che ha aderito alla rete svizzera per l’amiloidosi e collabora con uno dei centri di riferimento. Inoltre, la terapia può essere proseguita da operatori sanitari qualificati con esperienza nella somministrazione endovenosa che collaborano con la rete svizzera per l’amiloidosi e con uno dei centri di riferimento.
In caso di somministrazione a domicilio da parte di un fornitore specifico, i costi associati alla somministrazione di ONPATTRO a domicilio sono a carico di Alnylam Switzerland GmbH. Alnylam Switzerland GmbH informerà i centri di riferimento per l’amiloidosi (Ospedale Universitario di Zurigo, Centre Hospitalier Universitaire Vaudois) in merito al fornitore incaricato della somministrazione a domicilio e all’assunzione dei costi da parte di Alnylam Switzerland GmbH.

Almeno una valutazione annuale deve aver luogo nel centro di riferimento.

I pazienti il cui trattamento viene proseguito al di fuori di un centro per malattie neuromuscolari devono sottoporsi 4 volte l’anno a una visita di controllo presso un centro per malattie neuromuscolari che ha aderito alla rete svizzera per l’amiloidosi e collabora con uno dei centri di riferimento. Queste visite di controllo devono essere documentate efficacemente dai centri.
La terapia può essere continuata se dopo 1 anno si è osservata una risposta e se sono soddisfatti i seguenti criteri:
  o Aumento del NIS ≤ 10 punti
  o Nessun aumento del punteggio PND.

Per il trattamento a lungo termine, la terapia con Onpattro può essere continuata a condizione che l’aumento del NIS sia ≤ 10 punti l’anno e che il punteggio PND non sia aumentato di più di un livello (un aumento da IIIa a IIIb corrisponde a un livello) in 12 mesi.

Se si raggiunge un punteggio PND IV, la terapia con ONPATTRO non è più rimborsata.

Ogni 6 mesi, devono essere valutati l’attività della malattia e l’effetto della terapia in un centro di riferimento o in un centro per malattie neuromuscolari.

Interruzione della terapia:
La terapia non è più rimborsata se
- compare una progressione in terapia con Onpattro, accompagnata da un aumento del NIS > 10 punti e un aumento del punteggio PND, nonché da un peggioramento in almeno 2 dei seguenti parametri in 12 mesi:
  o Indice composito ENMG > 50% di riduzione per anno dell’ampiezza rispetto al basale (Indice composito motorio + sensoriale), ESC (Sum Score piedi e mani) > 25% di riduzione
  o Test del cammino di 6 minuti (riduzione clinicamente rilevante della distanza percorsa)
  o Perdita non intenzionale di peso corporeo
  o Aumento dei disturbi gastrointestinali (es. stipsi/diarrea da 3 volte/settimana o da > 2 volte/settimana a ogni giorno), dopo l’esclusione di altre cause
  o Problemi urinari (aumento della ritenzione urinaria fino all’incontinenza urinaria permanente), dopo l’esclusione di altre cause
  o Peggioramento clinicamente rilevante della qualità della vita (es. con il questionario Norfolk QoL-DN)

- il paziente sviluppa un’insufficienza cardiaca di classe NYHA III o IV, nonostante terapia ottimale per l’insufficienza cardiaca.

I pazienti con hATTR e manifestazione cardiomiopatica primaria e i pazienti con forma wild type (senza mutazione nel gene TTR) sono esclusi dal rimborso della terapia con Onpattro.

Qualora sia stato necessario interrompere la terapia con ONPATTRO o con un altro oligonucleotide o siRNA a causa di un’insufficiente efficacia (vedere i criteri di interruzione del trattamento sopra menzionati), tutti gli ulteriori tentativi di trattamento con ONPATTRO o con un altro oligonucleotide o siRNA non saranno più rimborsati.

Il titolare dell’omologazione Alnylam Switzerland GmbH rimborsa, su richiesta della cassa malattia dell’assicurato al momento dell’acquisto, una quota fissa del prezzo di fabbrica per ogni confezione di Onpattro acquistata. Il titolare dell’omologazione comunicherà alla cassa malattia l’importo rimborsato corrispondente in relazione al prezzo di fabbrica per ogni fiala. Non è possibile richiedere il rimborso dell’IVA in aggiunta a questa percentuale del prezzo di fabbrica. La richiesta di rimborso deve essere presentata a partire dalla data della somministrazione.
Inoltre, il titolare dell’omologazione rimborsa alla cassa malattia dell’assicurato al momento dell’acquisto, l’intero importo pari al prezzo di fabbrica per il numero di fiale che superano un numero fisso di fiale per anno solare per paziente.
Il titolare dell’omologazione comunica alla cassa malattia il valore limite del numero di fiale per paziente per anno solare, oltre il quale è tenuto a rimborsare il prezzo di fabbrica per ogni fiala. Non è possibile richiedere il rimborso dell’IVA in aggiunta a quest’importo (in base al prezzo di fabbrica). Il rimborso per il numero di fiale che superano il valore limite per anno solare viene effettuato retroattivamente per anno solare (con data di scadenza il 31 dicembre) e, se necessario, proporzionalmente (primo anno di terapia, anno di interruzione della terapia).