Zolgensma

Zur Behandlung von Patienten bis zum Alter von zwei Jahren mit 5q-assoziierter spinaler Muskelatrophie (SMA) mit einer biallelischen Mutation im SMN1-Gen und einer klinisch diagnostizierten Typ-1-SMA, oder zur Behandlung von Patienten bis zum Alter von zwei Jahren mit 5q-assoziierter SMA mit einer biallelischen Mutation im SMN1-Gen und bis zu 3 Kopien des SMN2-Gens nach Kostengutsprache durch die IV-Stelle nach vorgängiger Konsultation des regionalärztlichen Dienstes (RAD).

ZOLGENSMA darf nur in spezialisierten neuromuskulären Zentren des Netzwerks Myosuisse (siehe z.B. https://myosuisse.org/ueber-uns/nationale-referenzzentren) von einem Facharzt der Neurologie/Neuropädiatrie verschrieben und im Rahmen eines stationären Aufenthaltes verabreicht werden. Das behandelnde medizinische Personal muss zwingend Erfahrung mit der Diagnostik und der Behandlung von Patienten mit spinaler Muskelatrophie haben.

Der behandelnde Arzt ist verpflichtet, die erforderlichen Daten laufend im Schweizer Register für neuromuskuläre Erkrankungen Swiss-Reg-NMD (https://www.swiss-reg-nmd.ch/) zu erfassen.

Alle mit ZOLGENSMA behandelten Patienten werden vom behandelnden Facharzt für Neurologie im spezialisierten Zentrum regelmässig nach den Beurteilungsparametern bzw. nach dem Ansprechen auf das Präparat untersucht, dabei werden dem Alter und motorischen Fähigkeiten entsprechend Assessments durchgeführt und im Register erfasst. Je nach Krankheitsstadium werden der 6MWT, der HFMSE, der RULM, der HFMS, der CHOP-INTEND und die Lungenfunktion (VC, FEV1) - im ersten Jahr alle 4 Monate, im zweiten Jahr alle 6 Monate und ab dem dritten Jahr jährlich - erfasst und im Register nachgeführt.
Die Untersuchungen erfolgen zu Behandlungsbeginn und danach in der Regel im ersten Jahr alle 4 Monate, im zweiten Jahr alle 6 Monate und ab dem dritten Jahr jährlich.

Ausgeschlossen sind:
• Patienten mit SMA-Typ 0 und IV sowie alle spinalen und neuralen Muskelatrophien, die nicht auf eine Gendeletion oder -mutation auf Chromosom 5q zurückzuführen sind; Patienten, die eine Dauerbeatmung (16 oder mehr Stunden pro Tag an 21 aufeinander folgenden Tagen, wenn keine akute reversible Infektion vorliegt) oder die Notwendigkeit einer permanenten Tracheostomie haben.
• Zolgensma darf nicht vor, nach oder zusammen mit einer für SMA spezifischen Gentherapie angewendet werden. Zolgensma darf nicht zusammen mit einer anderen auf die Expression der SMN-Proteine einwirkende medikamentöse Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) verabreicht werden.
Ausgenommen von dieser Regelung sind sog. Bridging-Therapien während maximal 6 Monaten.

Folgende Kriterien definieren einen fehlenden Therapienutzen, welche eine Rückvergütungspflicht durch die Novartis Pharma Schweiz auslösen:
a) Tod aufgrund einer Verschlechterung der SMA, oder
b) Patienten, die neu eine invasive Dauerbeatmung (16 oder mehr Stunden pro Tag an 21 aufeinander folgenden Tagen, wenn keine akute reversible Infektion vorliegt, dokumentiert mittels CHOP Code bei stationärer Behandlung, bzw. Ablesen des Beatmungsgeräts bei ambulanter Behandlung) brauchen, oder
c) Notwendigkeit einer permanenten Tracheostomie, bei gleichzeitiger Verschlechterung der motorischen Funktionen gemäss einem der unten genannten motorischen Scores;
d) Gesamtverschlechterung der motorischen Funktion in 2 unterschiedlichen motorischen Scores (Ausnahme CHOP-INTEND als einziges Kriterium bei schwer beeinträchtigten Patienten), bestätigt durch 2 aufeinanderfolgende Messungen, ohne alternative Begründung für die Verschlechterungen:
1. Patienten im Alter von unter 2 Jahren: CHOP-INTEND (> 4 Punkte); RULM (> 3 Punkte)
2. Patienten im Alter von mindestens 2 Jahren: HFMSE (> 3 Punkte); RULM (> 3 Punkte)

(CHOP-INTEND = Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders; HFMSE = Hammersmith Functional Motor Scale Expanded; RULM = Revised Upper limb Module)

Die Novartis Pharma Schweiz AG erstattet der Invalidenversicherung (resp. subsidiär der Krankenkasse i.S. Art. 27 KVG) auf deren erste Aufforderung hin für jedes bezogene Set ZOLGENSMA einen festgelegten Anteil des Fabrikabgabepreises zurück. Sie gibt die Höhe der Rückerstattung bekannt. Die Mehrwertsteuer kann nicht zusätzlich zu diesem Anteil des Fabrikabgabepreises zurückgefordert werden. Die Aufforderung zur Rückerstattung soll ab dem Zeitpunkt der Verabreichung erfolgen.
Weiter übernimmt die Novartis Pharma Schweiz AG einen festgelegten Anteil anfallender Kosten von Bridging-Therapien bei hohen AAV9 Titer. Sie gibt die Höhe der Rückerstattung bekannt.