Strensiq

STRENSIQ est remboursé dans les conditions suivantes pour le traitement des patients symptomatiques atteints d'hypophosphatasie (HPP) dont les symptômes sont apparus avant l'âge de 18 ans (périnatale/infantile/juvénile).

La posologie remboursée est de 6 mg/kg/semaine s. c. (2 mg/kg 3 fois par semaine ou 1 mg/kg 6 fois par semaine).

1. Critères de début du traitement
Le remboursement du traitement nécessite l'accord préalable de l'assureur maladie après consultation du médecin-conseil ou l'accord préalable de l'office AI après consultation du service médical régional (SMR). Une garantie de prise en charge est accordée pour une durée de 12 mois, pour autant que les conditions prévues à la Section 1 et la confirmation du diagnostic prévue à la Section 2 soient cumulativement remplies. La garantie de prise en charge doit être renouvelée chaque année pendant les trois premières années de traitement.

Qualifications requises du médecin prescripteur:
L'indication, l'instauration du traitement et le suivi ne peuvent être effectués que par des médecins spécialistes en rhumatologie adulte ou pédiatrique ou en endocrinologie adulte ou pédiatrique qui ont une expérience avérée dans le traitement des patients atteints de HPP et qui sont affiliés réseau des maladies osseuses rares (SG-BOND) dans le cadre d'un centre de référence. Tous les autres, c'est-à-dire les centres associés et les établissements de soins, ne peuvent prescrire STRENSIQ que sur délégation d'un centre de référence ou effectuer des contrôles de suivi.

2. Conditions diagnostiques
Pour obtenir un remboursement, un diagnostic clinique de HPP doit être posé. La condition préalable est un taux de phosphatase alcaline (ALP) persistant inférieur à la valeur de référence inférieure spécifique à l'âge et au sexe (LLN,
Si la condition ALP est remplie, le diagnostic de HPP est considéré comme établi si 2 des critères principaux suivants ou 1 critère principal + 2 critères secondaires sont remplis. Si les critères principaux remplis consistent exclusivement en (i) une variante (probablement) pathogène de l'ALPL et (ii) des substrats naturels élevés, au moins un autre critère principal ou secondaire (clinique/radiologique) est également requis.

Physes ouvertes (enfants/adolescents)
• Critères principaux
 - Variante pathogène/probablement pathogène de l'ALPL-
 - Augmentation des substrats naturels de la TNSALP : PLP ou PPi dans le plasma ou PEA dans l'urine au-dessus de la limite de référence supérieure (URL) spécifique à l'âge du laboratoire
 - Perte précoce et non traumatique des dents de lait avec racine intacte
 - Rachitisme confirmé par radiographie

• Critères secondaires
 - Retard dans les étapes motrices
 - Craniosynostose
 - Néphrocalcinose
 - Convulsions sensibles à la vitamine B6
 - Douleurs musculo-squelettiques chroniques
 - Troubles moteurs
 - Genu valgum/varum
 - Diminution du tonus musculaire
 - Petite taille/retard de croissance linéaire au cours du développement

Physes fermées (adolescence tardive/adultes)
• Critères principaux
 - Variante ALPL pathogène/probablement pathogène
 - Augmentation des substrats naturels de la TNSALP : PLP ou PPi dans le plasma ou PEA dans l'urine au-dessus de la limite de référence supérieure (URL) spécifique à l'âge du laboratoire
 - Fracture fémorale atypique/pseudofracture.
 - Fractures métatarsiennes récurrentes.

• Critères secondaires
 - Fractures cicatrisant mal
 - Douleurs musculo-squelettiques chroniques
 - Perte dentaire précoce non traumatique avec racine intacte
 - Chondrocalcinose
 - Néphrocalcinose

3. Critères d'initiation et de poursuite du remboursement de STRENSIQ
Le remboursement de STRENSIQ est soumis à toutes les conditions énoncées dans la présente section, y compris un diagnostic confirmé d’HPP conformément à la section 2. De plus, les critères d’admissibilité initiaux et de maintien liés à l’âge, publiés dans les tableaux accessibles via le lien suivant (http://www.bag.admin.ch/sl-ref), doivent être remplis.

Les courbes des paramètres sont déterminantes pour l'évaluation, dans la mesure où elles sont attribuables à l'HPP. Les écarts de valeur dus à des événements intercurrents (p. ex. infections aiguës, blessures, opérations, immobilisation) doivent être documentés avec la date et la cause et ne sont pas pris en compte dans la décision de remboursement.

L'évaluation de l'utilité thérapeutique et du remboursement s'effectue en deux phases. Au cours du traitement initial (TI) (première année de traitement ; pour les patients périnataux/infantiles, avec examen intermédiaire au sixième mois), la réponse initiale à l'asfotase alfa est évaluée. À partir de la deuxième année de traitement commence le traitement d'entretien (TE), dans lequel le remboursement est basé sur le maintien du bénéfice cliniquement pertinent obtenu. L'attribution au TI ou au TE dépend exclusivement de la durée du traitement déjà effectué, indépendamment de l'âge.

L'évaluation du remboursement est basée sur l'âge : ce sont les domaines et les critères du groupe d'âge actuel qui sont déterminants, et non l'apparition initiale des symptômes. Si un patient passe dans un nouveau groupe d'âge (6 mois / 5 ans / 18 ans), les critères correspondants adaptés à l'âge sont appliqués ; la première valeur mesurée valide dans le nouveau critère introduit sert de référence pour les évaluations ultérieures au sein de ce groupe d'âge.
Un changement de critères n'est pas autorisé en dehors d'un changement de groupe d'âge. Dans les domaines avec des critères alternatifs (logique OU), seul le paramètre de référence qui remplissait le domaine correspondant au début du traitement (paramètre de référence) est déterminant pour l'évaluation TI/TE. Les paramètres alternatifs du même domaine qui n'ont pas été relevés ou qui n'ont pas été remplis ne peuvent pas être utilisés a posteriori pour remplir les critères TI/TE du domaine.

Au début du traitement, les mesures de référence prévues sont relevées et documentées dans chaque domaine. Seuls les critères de mesure relevés lors de la référence sont déterminants pour l'évaluation dans les domaines TI et TE; dans les domaines avec logique OU, le paramètre de référence qui a été atteint dans le domaine au début du traitement sert de référence. Il n'est pas permis de modifier le paramètre de référence ou d'ajouter des critères de mesure alternatifs afin de satisfaire a posteriori aux conditions TI/TE. Le passage à une nouvelle tranche d'âge en raison de l'âge fait exception à cette règle : dans ce cas, les instruments de mesure adaptés à l'âge sont introduits et la première valeur de mesure valide obtenue avec le nouvel instrument sert de référence pour la suite de l'évaluation.

Cas particuliers
Pour les patients périnataux/infantiles, l'évaluation initiale jusqu'au 12e mois est effectuée selon les critères de ce groupe ; à partir du traitement d'entretien (à partir de la 2e année), l'évaluation est effectuée selon le groupe d'âge actuel.

Si un changement de groupe d'âge intervient au cours de la première année de traitement, le paramètre de référence de base déterminé au début du traitement et correspondant au domaine concerné reste déterminant pour l'évaluation TI après 12 mois. Le changement de tranche d'âge ne remplace pas le contrôle d'amélioration TI. Les instruments adaptés à l'âge de la nouvelle tranche d'âge sont introduits en complément et leur première valeur mesurée valide sert de référence pour le TE à partir de la deuxième année. Si les instruments ne sont plus applicables en raison de l'âge, l'instrument de remplacement prévu du même domaine s'applique.

4. Critères d'arrêt du remboursement
Le traitement ne sera plus remboursé si, à la date prévue pour la décision, les critères de poursuite (TI ou TE) du groupe d'âge concerné ne sont pas remplis.
De même, il n'y a plus d'obligation de remboursement si les contrôles/mesures obligatoires ne sont pas disponibles dans les délais et dans une qualité exploitable (exception : retard dû à une impossibilité documentée).

5. Obligation de déclaration
Les centres de référence doivent communiquer chaque année à l’OFSP le nombre de patients traités par STRENSIQ. Ces données doivent être transmises à l’OFSP à l’aide du formulaire prévu à cet effet (cloud.international.alexion.com/ch-de/AlexionForms) dans un délai de 4 mois à compter de la date de référence (31 décembre), directement à l’adresse office@eak-sl.admin.ch.

6. Frais de traitement
Sur demande de l'assureur maladie auprès duquel la personne assurée était affiliée au moment de l'achat, Alexion Pharma GmbH rembourse un montant fixe du prix départ usine pour chaque emballage de STRENSIQ acheté. Elle communique le montant correspondant à l'assureur maladie. La taxe sur la valeur ajoutée ne peut pas être réclamée en plus de cette part du prix départ usine. La demande de remboursement doit être effectuée à partir de la date d'administration. Il existe également une limite de coûts annuelle maximale pour STRENSIQ. Les montants qui dépassent cette limite sont remboursés par Alexion Pharma GmbH à la demande de l'assureur maladie auprès duquel la personne assurée était affiliée au moment de l'achat.
Le code suivant doit être communiqué à l'assureur maladie: 20734.01