Strensiq

STRENSIQ wird unter nachfolgenden Bedingungen zur Behandlung der Knochenmanifestationen der Krankheit von symptomatischen Patienten und Patientinnen mit Hypophosphatasie (HPP) mit Symptombeginn vor Vollendung des 18. Lebensjahres (perinatal/infantil/juvenil) vergütet.

Die vergütete Dosierung beträgt 6 mg/kg/Woche s. c. (2 mg/kg 3×/Woche oder 1 mg/kg 6×/Woche).

1. Therapiestartkriterien
Die Vergütung der Behandlung bedarf der Kostengutsprache durch den Krankversicherer nach vorgängiger Konsultation des Vertrauensarztes resp. der Vertrauensärztin oder nach Kostengutsprache durch die IV-Stelle nach vorgängiger Konsultation des regionalärztlichen Dienstes (RAD). Eine Kostengutsprache wird für die Dauer von 12 Monaten erteilt, sofern die Voraussetzungen gemäss Abschnitt 1 und die Diagnosesicherung gemäss Abschnitt 2 kumulativ erfüllt sind. Die Kostengutsprache ist in den ersten drei Therapiejahren jeweils jährlich zu erneuern.

Behandelnde Ärzte:
Die Indikationsstellung, Therapieeinleitung und Verlaufskontrollen dürfen ausschliesslich durch Fachärzte der adulten oder pädiatrischen Rheumatologie oder der adulten oder pädiatrischen Endokrinologie erfolgen, die ausgewiesene Erfahrung in der Behandlung von Patienten mit HPP haben und dem Netzwerk der Leistungserbringer für seltene Knochenerkrankungen (SG-BOND) im Rahmen eines Referenzzentrums angegliedert sind. Alle anderen, d.h. assoziierte Zentren und Care Facilities können STRENSIQ nur in Delegation eines Referenzzentrums verordnen oder Verlaufskontrollen durchführen.

2. Diagnostische Voraussetzungen
Für eine Vergütung muss eine klinische HPP-Diagnose vorliegen. Voraussetzung dafür ist eine persistierend niedrige alkalische Phosphatase (ALP) unterhalb des alters- und geschlechtsspezifischen unteren Referenzwerts (LLN,
Bei erfüllter ALP-Voraussetzung gilt die HPP-Diagnose als gestellt, wenn 2 der folgenden Hauptkriterien oder 1 Hauptkriterium + 2 Nebenkriterien erfüllt sind. Wenn die erfüllten Hauptkriterien ausschliesslich aus (i) ALPL-(wahrsch.) pathogener Variante und (ii) erhöhten natürlichen Substraten bestehen, ist zusätzlich mindestens ein weiteres Haupt- oder Nebenkriterium (klinisch/radiologisch) erforderlich.

Offene Physen (Kinder/Jugendliche)
• Hauptkriterien
 - Pathogene/wahrscheinlich pathogene ALPL-Variante
 - Erhöhte natürliche Substrate der TNSALP: PLP oder PPi im Plasma oder PEA im Urin über der altersspezifischen oberen Referenzgrenze (URL) des Labors
 - Früher atraumatischer Verlust von Milchzähnen bei intakter Wurzel
 - Nachgewiesene Rachitis im Röntgen

• Nebenkriterien
 - Verzögerte motorische Meilensteine
 - Kraniosynostose
 - Nephrocalcinose
 - Vitamin-B6-responsive Krampfanfälle
 - Chronische muskuloskelettale Schmerzen
 - Bewegungsstörungen
 - Genu valgum/varum
 - Abnahme des Muskeltonus
 - Kleinwuchs/lineares Wachstumsversagen im Verlauf

Geschlossene Physen (späte Adoleszenz/Erwachsene)
• Hauptkriterien
 - Pathogene/wahrscheinlich pathogene ALPL-Variante
 - Erhöhte natürliche Substrate der TNSALP: PLP oder PPi im Plasma oder PEA im Urin über der altersspezifischen oberen Referenzgrenze (URL) des Labors
 - Atypische Femurfraktur/Pseudofraktur.
 - Rezidivierende Metatarsalfrakturen.

• Nebenkriterien
 - Schlecht heilende Frakturen
 - Chronische muskuloskelletale Schmerzen
 - Früher atraumatischer Zahnverlust mit intakter Wurzel
 - Chondrocalcinose
 - Nephrocalcinose

3. Start- und Fortführungskriterien der Vergütung von STRENSIQ
Voraussetzung für die Vergütung von STRENSIQ sind alle vor diesem Abschnitt genannten Bedingungen inkl. eine gesicherte HPP-Diagnose gemäss Abschnitt 2. Zusätzlich müssen die altersbezogenen Start- und Fortführungskriterien erfüllt sein, welche in den Tabellen unter folgendem Link publiziert sind (http://www.bag.admin.ch/sl-ref).

Massgeblich für die Bewertung sind Parameterverläufe, soweit sie der HPP zuzurechnen sind. Wertabweichungen durch interkurrente Ereignisse (z. B. akute Infektionen, Verletzungen, Operationen, Immobilisation) sind mit Datum und Ursache zu dokumentieren und bleiben für den Vergütungsentscheid unberücksichtigt.

Die Beurteilung des Therapienutzens und der Vergütung erfolgt in zwei zeitlichen Phasen. In der Initialtherapie (IT) (erstes Behandlungsjahr; bei perinatalen/infantilen Patient:innen mit Zwischenprüfung in Monat 6) wird das Erstansprechen auf Asfotase alfa beurteilt. Ab dem zweiten Behandlungsjahr beginnt die Erhaltungstherapie (ET), in der die Vergütung auf dem Erhalt des erreichten klinisch relevanten Nutzens beruht. Die Zuordnung zu IT oder ET richtet sich ausschliesslich nach der bereits erfolgten Therapiedauer, unabhängig vom Alter.

Die Beurteilung zur Vergütung ist altersankergeleitet: Massgeblich sind die Domänen und Kriterien der aktuellen Altersgruppe, nicht das Alter beim ursprünglichen Symptombeginn. Wechselt eine Patientin/ein Patient in eine neue Altersgruppe (6 Monate / 5 Jahre / 18 Jahre), werden die dazugehörigen altersadäquaten Kriterien angewendet; der erste valide Messwert im neu eingeführten Kriterium gilt als Anker für die weiteren Verlaufsbeurteilungen innerhalb dieser Altersgruppe.

Zu Therapiebeginn werden in jeder Domäne die vorgesehenen Baseline-Messungen erhoben und dokumentiert. Für die Beurteilung in IT und ET sind ausschliesslich jene Messkriterien massgeblich, die zu Baseline erhoben wurden; in Domänen mit ODER-Logik gilt als Anker derjenige Baseline-Parameter, der die Domäne beim Therapiebeginn erfüllt hat. Ein Wechsel des Ankerparameters bzw. das Nachführen alternativer Messkriterien zur nachträglichen Erfüllung von IT-/ET-Voraussetzungen ist nicht zulässig. Ausgenommen ist der altersbedingte Wechsel in eine neue Altersgruppe: In diesem Fall werden die altersadäquaten Messinstrumente eingeführt, und der erste valide Messwert im neuen Instrument gilt als Anker für die weitere Beurteilung.

Spezialfälle:
Für perinatale/infantile Patienten und Patientinnen gilt: Die Initialbeurteilung bis Monat 12 erfolgt gemäss den Kriterien dieser Gruppe; ab der Erhaltungstherapie (ab Jahr 2) erfolgt die Beurteilung nach der jeweils aktuellen Altersgruppe.

Erfolgt innerhalb des ersten Behandlungsjahres ein Wechsel in eine neue Altersgruppe, bleibt für die IT-Beurteilung nach 12 Monaten der bei Therapiebeginn festgelegte domänenerfüllende Baseline-Ankerparameter massgeblich. Der Altersgruppenwechsel ersetzt die IT-Verbesserungsprüfung nicht. Die altersadäquaten Instrumente der neuen Altersgruppe werden zusätzlich eingeführt und deren erster valider Messwert dient als Anker für die ET ab Jahr 2. Bei altersbedingt nicht mehr anwendbaren Instrumenten gilt das vorgesehene Nachfolgeinstrument derselben Domäne.

4. Stoppkriterien der Vergütung
Die Therapie wird nicht weiter vergütet, wenn zum vorgesehenen Entscheidungszeitpunkt die Fortführungskriterien (IT bzw. ET) der jeweiligen Altersgruppe nicht erfüllt sind.
Ebenfalls liegt keine Vergütungspflicht mehr vor, wenn die verpflichtenden Kontrollen/Messungen nicht fristgerecht und in auswertbarer Qualität vorliegen (Ausnahme: Verzögerung durch dokumentierte Nichtdurchführbarkeit).

5. Meldepflicht
Dem BAG sind jährlich durch die Referenzzentren die Anzahl der mit STRENSIQ behandelten Patientinnen und Patienten zu melden. Die Angaben sind dem BAG mit dem entsprechenden Formular (cloud.international.alexion.com/ch-de/AlexionForms) innert 4 Monaten nach Stichdatum (31. Dezember) direkt an office@eak-sl.admin.ch zu melden.

6. Therapiekosten
Die Alexion Pharma GmbH erstattet nach Aufforderung durch denjenigen Krankenversicherer, bei dem die versicherte Person zum Zeitpunkt des Bezugs versichert war, für jede bezogene Packung STRENSIQ einen festgelegten Betrag des Fabrikabgabepreises zurück. Sie gibt dem Krankenversicherer den entsprechenden Betrag bekannt. Die Mehrwertsteuer kann nicht zusätzlich zu diesem Anteil des Fabrikabgabepreises zurückgefordert werden. Die Aufforderung zur Rückerstattung soll ab dem Zeitpunkt der Verabreichung erfolgen. Für STRENSIQ besteht zudem eine jährliche maximale Kostengrenze. Beträge, welche diese Grenze überschreiten, werden nach Aufforderung durch denjenigen Krankenversicherer, bei dem die versicherte Person zum Zeitpunkt des Bezugs versichert war, durch die Alexion Pharma GmbH zurückerstattet.
Folgender Code ist an den Krankenversicherer zu übermitteln: 20734.01