Evrysdi

La formulation en comprimés d’EVRYSDI est disponible pour les patients d’un âge ≥ 2 ans (≥ 20 kg) à qui la dose de 5 mg a été prescrite. Elle représente une forme pharmaceutique alternative à la solution buvable d’EVRYSDI.

EVRYSDI ne peut être prescrit que par un médecin spécialiste en neurologie/neuropédiatrie dans des centres hospitaliers spécialisés dans les maladies neuromusculaires et appartenant au réseau Myosuisse (voir par ex. http://www.fsrmm.ch/fr/projets/le-reseau-myosuisse). Le personnel médical traitant doit impérativement avoir de l’expérience dans le diagnostic et le traitement des patients atteints d’amyotrophie spinale. Tous les patients traités par EVRYSDI sont régulièrement examinés par leur médecin spécialiste en neurologie traitant dans un centre spécialisé, en fonction des paramètres d’évaluation ou de la réponse à la préparation; les évaluations sont effectuées en fonction de l’âge et des capacités motrices. Selon le stade de la maladie, le 6MWT, le HFMSE, le RULM, le HFMS, le CHOP-INTEND et la fonction pulmonaire (VC, FEV1) sont réalisés.
Les examens sont effectués au début du traitement et ensuite aux intervalles suivants:
• Pendant les 2 premières années de traitement pour tous les patients: tous les 4 mois
• Pour les patients de moins de 6 ans: tous les 4 mois
• Pour les patients âgés de plus de 6 ans: tous les 6 mois
Une demande spécifique de prolongation du traitement après 12 mois doit être établie par le médecin traitant et soumise à nouveau au médecin-conseil de l’assurance-maladie.

Un maximum de 33 emballages d’EVRYSDI solution ou de 13.5 emballages (c.-à-d. en alternance 14 et 13 emballages par année de traitement) d’EVRYSDI comprimés pelliculés est remboursé par année de traitement.
En cas de changement de forme galénique au cours de l’année de traitement, le nombre maximal d’emballages remboursés de solution et de comprimés pelliculés est calculé au prorata.

Critères de remboursement pour les patients jusqu’à l’âge de 20 ans révolus (remboursement par l’AI)
La garantie de prise en charge par l’office AI est accordée après consultation préalable du service médical régional (SMR). Une demande spécifique de prolongation du traitement après 12 mois doit être établie par le médecin traitant et soumise à nouveau à l’office AI.
Pour le traitement de l’amyotrophie spinale (SMA) 5q chez les patients pédiatriques pour lesquels le diagnostic est établi avant leur 20e anniversaire.
Documentation d’une délétion homozygote, d’une mutation homozygote ou d’une hétérozygotie complexe (par ex. délétion dans l’exon 7 du gène SMN1 allèle 1 et mutation du gène SMN1 allèle 2 avec au moins 2 copies du gène SMN2).
Chez les patients présymptomatiques:
• ≥ 2 copies du gène SMN2.
En cas de SMA de type I (forme infantile):
• ≥ 2 copies du gène SMN2.
• Apparition des symptômes et des signes cliniques ≤ 6 mois (180 jours).
En cas de SMA apparue plus tardivement (types II et III):
• ≥ 2 copies du gène SMN2.
• Apparition des symptômes > 6 mois.

Sont exclus:
• Patients atteints de SMA de types 0 et IV et toutes les atrophies musculaires spinales et neurales qui ne sont pas attribuables à une délétion ou à une mutation génétique sur le chromosome 5q;
• EVRYSDI ne doit pas être utilisé avant, après ou en même temps qu’une thérapie génique spécifique à la SMA. EVRYSDI ne doit pas être administré en même temps qu’un autre traitement médicamenteux de l’amyotrophie spinale (SMA) agissant sur l’expression de la protéine SMN.

Le traitement doit être interrompu en cas de:
• Détérioration globale de la fonction motrice, confirmée par 2 mesures successives, sans justification alternative de la détérioration:
o Réduction de plus de 2 points sur l’échelle pour «donner des coups de pieds» ou de 1 sur d’autres scores HINE sans préhension volontaire;
o Diminution de plus de 4 points sur l’échelle du Children’s Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP-INTEND);
o Diminution de plus de 3 points sur l’échelle révisée Hammersmith (HFMSE);
• Ventilation permanente (16 heures ou plus par jour pendant 21 jours consécutifs, s’il n’y a aucune infection aigüe réversible) ou nécessité d’une trachéotomie permanente en cas de détérioration simultanée des fonctions motrices;
• Non-respect du plan de traitement.

Le titulaire de l’autorisation, Roche Pharma (Suisse) SA, rembourse à l’assurance-invalidité (ou subsidiairement à la caisse-maladie au sens de l’art. 27 LAMal), dès la première demande de l’assurance, une part fixe du prix de fabrique pour chaque emballage de EVRYSDI remis. Le titulaire de l’autorisation informe l’assurance invalidité du montant respectif du remboursement. La taxe sur la valeur ajoutée ne peut pas être remboursée en plus. La demande de remboursement doit intervenir à partir du moment de l’administration.

Critères de remboursement pour les patients âgés de 21 ans et plus (remboursement par l’AOS)
Pour le traitement de l’amyotrophie spinale (AMS) 5q d’apparition plus tardive (types II et III), après la garantie de prise en charge des coûts par l’assurance-maladie avec consultation préalable du médecin-conseil. Une demande spécifique de prolongation du traitement après 12 mois doit être établie par le médecin traitant et soumise à nouveau au médecin-conseil de l’assurance-maladie.
Patients pour lesquels une délétion homozygote, une mutation homozygote ou une hétérozygotie complexe est documentée (par ex. délétion dans l’exon 7 du gène SMN1 allèle 1 et mutation du gène SMN1 allèle 2 avec au moins 2 copies du gène SMN2).

En cas de SMA d’apparition plus tardive (types II et III):
• ≥ 2 copies du gène SMN2.
• Apparition des symptômes > 6 mois.

Sont exclus:
• Patients atteints de SMA de types 0 et IV, ainsi que toutes les atrophies musculaires spinales et neurales qui ne sont pas attribuables à une délétion ou à une mutation génétique sur le chromosome 5q;
• Patients sous ventilation permanente (16 heures ou plus par jour pendant 21 jours consécutifs en l’absence d’infection aiguë réversible) ou nécessitant une trachéotomie permanente (à l’exception des patients qui ont commencé le traitement avant l’âge de 21 ans et qui sont venus de l’AI);
• EVRYSDI ne doit pas être utilisé avant, après ou en même temps qu’une thérapie génique spécifique à la SMA. EVRYSDI ne doit pas être administré en même temps qu’un autre traitement médicamenteux de l’amyotrophie spinale (SMA) agissant sur l’expression de la protéine SMN.

Le traitement doit être interrompu en cas de:
• Patients qui, sous traitement par EVRYSDI, ont nouvellement besoin d’une ventilation permanente (16 heures ou plus par jour pendant 21 jours consécutifs, en l’absence d’infection aiguë réversible) ou nécessitant une trachéotomie permanente sous traitement par EVRYSDI, avec détérioration simultanée des fonctions motrices selon l’une des échelles mentionnées ci-dessous;
• Détérioration globale de la fonction motrice selon 2 échelles différentes (à l’exception de CHOP-INTEND comme seul critère chez les patients gravement atteints), confirmée par 2 mesures consécutives, sans justification alternative de la détérioration:
o Patients ambulatoires: 6MWT (réduction de > 10% par rapport au moment de l’initiation du traitement avec EVRYSDI) et HFMSE (> 3 points)
o Patients non ambulatoires: RULM et HFMS (> 3 points chacun)
o Patients gravement atteints: CHOP-INTEND (> 4 points)
• Non-respect du plan de traitement.

À la première demande de l’assurance-maladie auprès de laquelle la personne concernée est assurée au moment de la remise, le titulaire de l’autorisation, Roche Pharma (Suisse) SA, rembourse à cette caisse une part fixe du prix de fabrique pour chaque emballage d’EVRYSDI remis. Le titulaire de l’autorisation informe l’assureur-maladie du montant respectif du remboursement. La taxe sur la valeur ajoutée ne peut pas être remboursée en plus. La demande de remboursement doit intervenir à partir du moment de l’administration.