Vyndaqel

Traitement de patients atteints de cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine (ATTR-CM) de type sauvage ou héréditaire au stade NYHA I à II ayant déjà été hospitalisés au moins une fois pour une insuffisance cardiaque et/ou une insuffisance cardiaque cliniquement confirmée.
Les patients atteints de hATTR avec une manifestation principalement polyneuropathique n’ont pas droit au remboursement d’un traitement avec VYNDAQEL.
Le diagnostic de cardiomyopathie amyloïde ATTR doit être posé de la façon suivante : scintigraphie osseuse positive (score de Perugini de 2 à 3), échocardiographie positive (par ex. profil typique de strain) avec exclusion simultanée d’une amyloïdose AL (exclusion d’une gammapathie monoclonale par la mesure des chaînes légères libres dans le sérum et par électrophorèse avec immunofixation dans le sérum et l’urine).
En cas de résultat peu clair/peu sûr de la scintigraphie ou/et de défaut d’une exclusion claire de l’amyloïdose AL ou/et de résultat non manifeste de l’imagerie cardiaque, il faut pratiquer une biopsie avec mise en évidence histologique de l’amyloïde-transthyrétine.

Avant le début du traitement:
La pose du diagnostic de cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine, la prescription et la surveillance du traitement avec VYNDAQEL ne peuvent se faire que par une équipe interdisciplinaire de médecins spécialistes, dans un centre de formation continue en cardiologie certifié de catégorie A.

Avant que le traitement puisse être instauré, le patient doit être informé par écrit des critères de remboursement (y compris des critères d’arrêt du traitement).
Au 1er décembre de chaque période, tous les patients atteints de myopathie ATTR et traités par VYNDAQEL doivent être enregistrés. Les données doivent être communiquées à l'OFSP à l'adresse suivante : office@eak-sl.admin.ch.
Avant le début du traitement, une garantie de prise en charge des coûts par l’assurance-maladie doit être obtenue après consultation préalable du médecin-conseil.
Les critères d’inclusion suivants de l’étude ATTR-ACT doivent être remplis de façon cumulée pour qu’un traitement par VYNDAQEL puisse commencer:
- Concentration de NT-pro BNP ≥ 600 pg/ml
- Distance au test de marche de 6 minutes >100 mètres ou résultat équivalent lors d’un test ergométrique
- Une espérance de vie de 2 ans au minimum (dans l’étude ATTR-ACT, ce critère s’est avéré procurer un avantage en termes de mortalité après un traitement par tafamidis d’une durée de 18 mois environ).

VYNDAQEL n’est pas remboursé chez les patients qui ont des antécédents de transplantation hépatique ou cardiaque, chez les patients chez lesquels des «mechanic assist devices» (LVAD, RVAD, BiVAD) ont été implantés ou chez les patients souffrant d’insuffisance rénale (débit de filtration glomérulaire
VYNDAQEL ne doit pas être combiné avec d’autres médicaments spécifiques pour le traitement de l’amylose à transthyrétine (p. ex. stabilisateurs du TTR, agents silencieux du gène TTR). VYNDAQEL n’est pas remboursé si un traitement antérieur de l’ ATTR‑CM par un stabilisateur de la TTR a dû être interrompu en raison des critères d’arrêt du traitement.

La posologie dans la cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine (ATTR-CM) est fixée à une dose de 61 mg par jour.
La posologie de VYNDAQEL de 4x20 mg par jour n’est pas remboursée par l’AOS.

Poursuite du traitement:
Documentation du stade NYHA, NT-proBNP, test de marche de 6 minutes ou test ergométrique, hospitalisations dues à une insuffisance cardiaque et consommation de diurétiques avant le début du traitement et régulièrement pendant le traitement avec VYNDAQEL (au minimum tous les 6 mois) ainsi qu’échocardiographie transthoracique (au minimum tous les 12 mois). Chez les patients ne présentant pas d’aggravation selon les critères d’arrêt au cours des 12 derniers mois, l’évaluation peut être réalisée tous les 12 mois.
Contrôle régulier de l’efficacité du traitement.

Arrêt du traitement:
Le traitement doit être arrêté si l’ATTR-CM entraîne
- une détérioration clinique substantielle pendant 6 mois (par ex. hospitalisations répétées pour décompensation cardiaque);
- une baisse des performances pendant 6 mois, associée à une élévation de NT-proBNP et à une augmentation de la consommation de diurétiques
- Insuffisance cardiaque sévère persistante (NYHA III ou IV) pendant au moins 6 mois malgré un traitement optimal conforme aux directives en vigueur
- Réduction cliniquement pertinente de la distance de marche (test de marche de 6 minutes ou résultat équivalent obtenu au test ergométrique)
- une transplantation cardiaque ou hépatique
- l’implantation de «mechanic assist devices» (LVAD, RVAD, BiVAD)

Pour chaque emballage de 30 capsules molles de VYNDAQEL de 61 mg, la titulaire de l’autorisation, Pfizer AG, rembourse sur demande de l’assureur-maladie auprès duquel était assurée la personne au moment de l’achat un pourcentage fixe du prix de fabrication. Elle informe l’assureur-maladie du montant correspondant qui est remboursé sur la base du prix de fabrication pour chaque emballage de VYNDAQEL 30 capsules molles de 61 mg. La taxe sur la valeur ajoutée ne peut pas être remboursée en plus de cette part du prix de fabrication. La demande de remboursement doit être déposée dès l’administration. Adresse du contact : Pfizer-Rueckverguetung@pfizer.com