Amvuttra

hATTR-PN
Prima di poter iniziare la terapia, il paziente deve essere informato per iscritto sui criteri di rimborso (compresi i criteri per l’interruzione della terapia).

Il trattamento con AMVUTTRA richiede una garanzia dei costi annuale da parte della cassa malattia, previa consultazione del medico di fiducia, e deve essere iniziato presso un centro di riferimento per l’amiloidosi (Ospedale Universitario di Zurigo, Inselspital di Berna, Centre Hospitalier Universitaire Vaudois).

I dati rilevanti ai fini del rimborso devono essere raccolti su base regolare nell’apposito registro del centro di riferimento. Su richiesta, questi dati devono essere presentati al medico di fiducia nell’ambito della valutazione dell’assunzione dei costi. Se un paziente non acconsente alla raccolta dei suoi dati nell’apposito registro , ciò va indicato.

Criteri per l’avvio della terapia
AMVUTTRA è rimborsato nei pazienti con mutazione TTR patogena ereditaria documentata e con manifestazione polineuropatica primaria (amiloidosi hATTR-PN) con i seguenti criteri:
• punteggio PND ≥ I e ≤ IIIb (o FAP stadio 1-2)
• NIS ≥ 5 e ≤ 130
• Karnofsky Performance Status ≥ 60%
• È indispensabile chiarire altre cause di neuropatia periferica, quali il diabete mellito o la carenza di vitamina B12. In presenza di altre cause di neuropatia, si deve dimostrare che, nonostante un trattamento adeguato, la polineuropatia continua ad evolvere.
• Insufficienza cardiaca di classe NYHA ≤ II
• Aspettativa di vita di almeno 2 anni

AMVUTTRA non è rimborsato qualora sia stato necessario interrompere una terapia ATTR precedente con un oligonucleotide o siRNA a causa di un’insufficiente efficacia.

AMVUTTRA è rimborsato solo in monoterapia.

Valutazione della terapia
Per un rimborso continuato, la terapia deve essere valutata agli intervalli seguenti:
• Ogni 6 mesi, devono essere valutati l’attività della malattia e l’effetto della terapia in un centro di riferimento o in un centro per malattie neuromuscolari che ha aderito alla rete svizzera per l’amiloidosi e collabora con uno dei centri di riferimento. Nei pazienti che non hanno mostrato un peggioramento in nessuno dei criteri di interruzione del trattamento (sotto) nei 12 mesi precedenti si può rinunciare alla valutazione ogni 6 mesi.
• Almeno una volta all’anno in uno dei centri di riferimento.

In tal caso la terapia con AMVUTTRA è rimborsata solo alle condizioni seguenti:
• dopo i primi 12 mesi di terapia, qualora siano soddisfatti i criteri seguenti:
- aumento del NIS ≤ 10 punti, e
- nessun aumento del punteggio PND.
• dopo 24 mesi di terapia, sempre che non subentrino i seguenti criteri per l’interruzione:

Criteri per l’interruzione dopo 24 mesi di terapia
AMVUTTRA non è più rimborsato se compare una progressione durante la terapia, per cui nell’arco di 12 mesi devono essere subentrati i seguenti criteri:
• aumento del NIS > 10 punti e
• aumento del punteggio PND di > 1 livello (anche un PND da IIIa a IIIb corrisponde a un livello)
o
• aumento del NIS > 10 punti e
• aumento del punteggio PND e
• peggioramento di almeno 2 dei criteri seguenti
- Indice composito ENMG > 50% di riduzione per anno dell’ampiezza rispetto al basale (Indice composito motorio + sensoriale), ESC (Sum Score piedi e mani) > 25% di riduzione
- Test del cammino di 6 minuti (riduzione clinicamente rilevante della distanza percorsa)
- Perdita non intenzionale di peso corporeo
- Aumento dei disturbi gastrointestinali (es. stipsi /diarrea 3 volte/settimana o da stipsi /diarrea > 2 volte/settimana a stipsi /diarrea ogni giorno), dopo l’esclusione di altre cause
- Problemi urinari (aumento della ritenzione urinaria fino all’incontinenza urinaria permanente), dopo l’esclusione di altre cause
- Peggioramento clinicamente rilevante della qualità della vita (es. con il questionario Norfolk QoL-DN)

Inoltre, AMVUTTRA non viene più rimborsato
• se si raggiunge un punteggio PND di IV
• se si sviluppa un’insufficienza cardiaca di classe NYHA III o IV, nonostante terapia ottimale per l’insufficienza cardiaca

Costi della terapia
In caso di somministrazione a domicilio da parte di un fornitore specifico, i costi associati alla somministrazione di AMVUTTRA a domicilio sono a carico di Alnylam Switzerland GmbH. Alnylam Switzerland GmbH informerà i centri di riferimento per l’amiloidosi in merito al fornitore incaricato e all’assunzione dei costi da parte di Alnylam Switzerland GmbH.

Alnylam Switzerland GmbH rimborsa, su richiesta della cassa malattia dell’assicurato al momento dell’acquisto, una quota fissa del prezzo di fabbrica per ogni confezione di AMVUTTRA acquistata. Comunicherà all’assicuratore malattia l’importo rimborsato corrispondente in relazione al prezzo di fabbrica per ogni siringa preriempita . Non è possibile richiedere il rimborso dell’IVA in aggiunta a questa percentuale del prezzo di fabbrica. La richiesta di rimborso deve essere presentata a partire dalla data della somministrazione.
All’assicuratore malattie deve essere inviato il seguente codice: 21635.01

ATTR-CM
AMVUTTRA è rimborsato per il trattamento dell’amiloidosi da transtiretina wild-type o ereditaria in pazienti adulti affetti da cardiomiopatia (ATTR-CM) in stadio NYHA I-III con almeno una precedente ospedalizzazione per insufficienza cardiaca e/o insufficienza cardiaca clinicamente confermata.

La diagnosi di amiloidosi cardiaca ATTR deve essere posta come segue: scintigrafia ossea positiva (grado 2-3 della scala di Perugini), ecocardiografia (ad es. tipico profilo dello strain), con contemporanea esclusione di un’amiloidosi AL (esclusione di una gammopatia monoclonale mediante misurazione delle catene leggere libere nel siero, nonché elettroforesi con immunofissazione su siero e su urine).
In caso di un reperto scintigrafico poco chiaro/incerto e/o assenza di una chiara esclusione di amiloidosi AL e/o un risultato non univoco agli esami diagnostici per immagini del cuore, è necessaria una biopsia con dimostrazione istologica di amiloide da transtiretina.

Prima dell’inizio della terapia
La diagnosi di amiloidosi cardiaca da transtiretina, la prescrizione e il monitoraggio della terapia con AMVUTTRA possono essere effettuati solo da un team medico specializzato e interdisciplinare di un centro di formazione cardiologica certificato di categoria A.

Prima dell’inizio della terapia è necessario ottenere una garanzia di assunzione dei costi da parte dell’assicuratore malattia, previa consultazione del medico di fiducia.
Prima di poter iniziare la terapia, il paziente deve essere informato per iscritto sui criteri di rimborso (inclusi i criteri per l’interruzione della terapia).

Per poter iniziare la terapia con AMVUTTRA, devono essere soddisfatti cumulativamente i seguenti criteri:
- Concentrazione di NT-proBNP ≥ 300 pg/ml
- Distanza percorsa nel test del cammino in 6 minuti ≥ 150 metri o risultato equivalente nel test ergometrico
- Aspettativa di vita di almeno 2 anni.

AMVUTTRA non viene rimborsato nei pazienti con anamnesi di trapianto di fegato o di cuore, nei pazienti sottoposti a impianto di «mechanic assist devices» (LVAD, RVAD, BiVAD) o nei pazienti con insufficienza renale (tasso di filtrazione glomerulare
AMVUTTRA non deve essere combinato con altri medicamenti specifici per il trattamento dell’amiloidosi da transtiretina (ad es. stabilizzatori della TTR, silenziatori del gene TTR). AMVUTTRA non viene rimborsato qualora sia stato necessario interrompere una precedente terapia per l’ATTR-CM con un silenziatore del gene TTR sulla base dei criteri di interruzione della terapia.

Valutazione della terapia e documentazione
Documentazione di stadio NYHA, concentrazione di NT-proBNP, test del cammino in 6 minuti o test ergometrico, ospedalizzazioni per insufficienza cardiaca e uso di diuretici prima dell’inizio della terapia e regolarmente durante il trattamento con AMVUTTRA (almeno ogni 6 mesi) ed ecocardiografia transtoracica (almeno ogni 12 mesi). Nei pazienti che non hanno mostrato un peggioramento in nessuno dei criteri di interruzione del trattamento nei 12 mesi precedenti, la valutazione può essere effettuata ogni 12 mesi.

Interruzione della terapia
La terapia deve essere interrotta nei seguenti casi:
- peggioramento clinico sostanziale correlato all’ATTR-CM nell’arco di 6 mesi (ad es. ospedalizzazioni ricorrenti per scompenso cardiaco);
- riduzione clinicamente rilevante della performance correlata all’ATTR-CM nell’arco di 6 mesi, in combinazione con un aumento della concentrazione di NT-proBNP e del consumo di diuretici;
- grave insufficienza cardiaca (NYHA IV) persistente per un periodo di almeno 6 mesi nonostante la terapia ottimale secondo le linee guida;
- riduzione clinicamente rilevante della distanza percorsa (test del cammino di 6 minuti o risultato equivalente nel test ergometrico);
- esecuzione di un trapianto di cuore o di fegato;
- impianto di «mechanic assist devices» (LVAD, RVAD, BiVAD).

Per ogni anno civile, i centri di riferimento devono comunicare all’UFSP il numero di pazienti trattati/e con AMVUTTRA, distinguendo tra i pazienti e le pazienti che hanno iniziato il trattamento e i pazienti e le pazienti già in trattamento. Le informazioni devono essere comunicate direttamente all’UFSP all’indirizzo office@eak-sl.admin.ch entro 4 mesi dalla data di riferimento (31 dicembre).

Il titolare dell’omologazione Alnylam Switzerland GmbH, su richiesta dell’assicuratore malattie presso il quale la persona era assicurata al momento dell’acquisto, rimborsa per ogni confezione acquistata di AMVUTTRA un importo fisso sul prezzo di fabbrica. Il titolare dell’omologazione comunicherà all’assicuratore malattie l’importo corrispondente rimborsato in relazione al prezzo di fabbrica per confezione di AMVUTTRA. Non può essere richiesto anche il rimborso dell’IVA in aggiunta a questa quota del prezzo di fabbrica. La richiesta di rimborso deve essere presentata dal momento della somministrazione.
Il seguente codice deve essere trasmesso all’assicuratore malattie: 21635.02