Ultomiris

Trattamento di pazienti adulti con emoglobinuria parossistica notturna (EPN):
Prima dell'inizio della terapia è necessaria una garanzia di assunzione dei costi da parte dell'assicuratore-malattie, previa consultazione del medico di fiducia.

Ultomiris è rimborsato per il trattamento di pazienti adulti (a partire dal 18° anno di età) con emoglobinuria parossistica notturna (EPN):
• in pazienti non precedentemente trattati con inibitori del complemento e che presentano emolisi accompagnata da uno o più sintomi clinici indicativi di un’elevata attività della malattia.

Per attività elevata della malattia si intende un valore di LDH ≥ 1,5 × ULN (limite superiore della norma) ULN del livello di LDH: 246 U/L e la presenza di uno o più dei seguenti segni o sintomi legati alla EPN entro 3 mesi prima dell'inizio della terapia: affaticamento, emoglobinuria, dolore addominale, respiro affannoso (dispnea), anemia (emoglobina
• in pazienti clinicamente stabili dopo trattamento con l’eculizumab per almeno gli ultimi 6 mesi.

Per stabilità clinica si intende un valore di LDH ≤1,5 x ULN ULN del livello LDH: 246 U/L e nessun valore LDH >2 x ULN nei 6 mesi precedenti e nessun evento cardiovascolare grave indesiderato nei 6 mesi precedenti.

Se dopo il pretrattamento con eculizumab sussiste un'elevata attività della malattia, ULTOMIRIS non viene rimborsato.

I pazienti devono essere vaccinati preventivamente contro il meningococco.

L'indicazione per la terapia e il monitoraggio dei pazienti possono essere eseguiti solo da specialisti in ematologia/oncologia presso centri universitari o presso gli ospedali cantonali di Aarau, Bellinzona, Lucerna, Coira e San Gallo. La somministrazione della terapia ULTOMIRIS tra un controllo e l’altro può essere effettuata in un ospedale locale.

L'approvazione dei costi deve essere rinnovata annualmente.

Nella richiesta annuale di approvazione dei costi, è necessario verificare la risposta terapeutica. Questa si considera soddisfatta se, attraverso il trattamento, si dimostra una riduzione dell'LDH di almeno il 60% e un miglioramento di almeno un parametro clinico rispetto al periodo precedente all'inizio del trattamento con un inibitore del C5. I pazienti con una risposta terapeutica inadeguata devono interrompere il trattamento.

Il centro registra il numero di pazienti trattati con ULTOMIRIS per l'indicazione EPN e la durata del trattamento. Su richiesta del titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio, il centro invia i dati raccolti a marketaccess_art71@alexion.com.
BAG può richiedere tali dati al titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio.

Calcolo del prezzo della parte propria alla distribuzione sulla base del prezzo di fabbrica, compreso un margine fisso di Fr. 40.00 a causa della speciale situazione distributiva (commissioni intermedie praticamente assenti, analogamente alle preparazioni ematiche), esclusa IVA.

Trattamento di adulti, bambini e adolescenti con sindrome emolitico-uremica atipica (SEUa)
Ultomiris è rimborsato nel trattamento di pazienti con peso corporeo pari o superiore a 10 kg affetti da sindrome emolitico uremica atipica (SEUa),
• non trattati in precedenza con inibitori del complemento (trattamento di pazienti naïve agli inibitori del complemento) o
• trattati con l’eculizumab per almeno 3 mesi e che hanno evidenziato una risposta all’eculizumab.

L'evidenza clinica della risposta a eculizumab è definita come: parametri TMA stabili, inclusa la lattato deidrogenasi (LDH) 30 mL/min/1,73 m2.

In caso di mancata risposta dopo il pretrattamento con eculizumab, Ultomiris non sarà rimborsato.

Secondo le informazioni sul prodotto di Swissmedic, tutti i pazienti devono ricevere la vaccinazione antimeningococcica almeno due settimane prima di iniziare il trattamento con ravulizumab o antibiotici per almeno due settimane dopo l'inizio del trattamento con ravulizumab.

Prima dell’inizio della terapia, è necessaria una garanzia di assunzione dei costi da parte dell’assicuratore malattia, dopo aver sentito il consulente medico. La garanzia di assunzione dei costi va rinnovata la prima volta dopo 6 mesi e successivamente ogni anno.

I. seguenti fattori caratterizzano la SEUa e vanno documentati nella garanzia di assunzione dei costi:

Classica triade composta da anemia emolitica microangiopatica, trombocitopenia e insufficienza renale, caratterizzata da tutti i seguenti fattori: I. Consumo di piastrine (definito come numero di trombociti 25% rispetto ai dati precedenti) E
II. Emolisi (aumento della LDH e/o documentazione di schistociti e/o alterazione della concentrazione di aptoglobina o della concentrazione di emoglobina) E
III. Indicazione dello stadio di insufficienza renale (indicazione della classificazione per decorso (insufficienza renale acuta, ICD-10 codice N17, insufficienza renale cronica, ICD-10-Code N18) e indicazione dello stadio secondo la velocità di filtrazione glomerulare (N18.1 - N18.4))

E

Diagnosi di SEUa confermata da:

I. Disintegrina e metalloproteinasi con dominio trombospondina di tipo 1, (ADAMTS13) livello di attività > 5%,

E

II. Negatività per E. coli producente la tossina Shiga (STEC) (in presenza di sospetta E. coli enteroemorragica),

E

Esclusione di cause secondarie di una microangiopatia trombotica - medicamenti, infezioni (HIV, Streptococcus pneumoniae), trapianto (midollo osseo, fegato, polmone, cuore), carenza di cobalamina, lupus eritematoso, sindrome da anticorpi antifosfolipidi, sclerodermia, anticorpi anti-ADAMTS13 o carenza di ADAMTS13

E

Uno o più dei seguenti danni d’organo o disfunzioni collegati alla TMA:
I. Complicanza neurologica
II. Complicanza gastrointestinale
III. Complicanza cardiovascolare
IV. Complicanza polmonare
V. Altre complicanze (oculari, cutanee ecc.)
VI. Pregresso trapianto renale conseguente a una SEUa accertata

In caso di una riconsiderazione dell’assunzione dei costi dopo parere negativo del consulente medico, quest’ultimo richiede la collaborazione di un esperto del comitato consultivo nazionale di esperti. Quando si tratta della domanda di garanzia di assunzione dei costi per un bambino, va consultato un pediatra.

Il comitato consultivo di esperti è composto da specialisti con comprovata esperienza nel trattamento della SEUa provenienti dagli ospedali universitari e dagli ospedali cantonali di San Gallo, Lucerna, Aarau, Coira, Frauenfeld e Bellinzona.

Almeno 4 degli 11 centri di riferimento devono confermare le indicazioni. Quando si tratta della domanda di garanzia di assunzione dei costi per un bambino, l’indicazione deve essere effettuata da parte di almeno 1 pediatra.

Prosecuzione della terapia
Come conferma del beneficio terapeutico del trattamento con ravulizumab, nella successiva domanda di garanzia di assunzione dei costi (6 mesi dopo l’inizio della terapia, poi ogni anno) vanno documentati i seguenti risultati:
a) Significativa inibizione della TMA mediata da complemento:
I. Aumento o normalizzazione del numero delle piastrine
II. Aumento o normalizzazione dei valori dell’emoglobina o dell’aptoglobina e riduzione/normalizzazione del valore LDH come indice, assenza di schistociti (assenza di emolisi microangiopatica attiva)
III. Documentazione della completa inibizione dell’attività del complemento terminale
b) Assenza di plasmaterapia durante il trattamento con ravulizumab
c) Conservazione o miglioramento delle funzioni organiche. Assenza di nuove complicanze organiche collegate alla TMA.

In caso di riconsiderazione del parere negativo sulla prosecuzione della terapia da parte del consulente medico, quest’ultimo richiederà la collaborazione di un esperto del comitato consultivo nazionale di esperti.

Se la terapia viene sospesa, va condotto un follow-up del paziente per almeno tre mesi, per monitorare il suo stato di salute, tra cui i segni di una TMA (LDH, livelli di creatinina sierica, numero delle piastrine e sintomi di danni d’organo, es. malattia renale, dispnea e angina pectoris).

L'indicazione al trattamento e il monitoraggio dei pazienti possono essere eseguiti solo da specialisti presso centri universitari o presso gli ospedali cantonali di Aarau, Coira, Bellinzona, Lucerna, San Gallo e Frauenfeld. Tra un controllo e l'altro, il trattamento con ravulizumab può essere somministrato anche presso un ospedale locale.

Il centro registra il numero di pazienti trattati con ULTOMIRIS nell'indicazione SEUa e la durata del trattamento. Su richiesta del titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio, il centro invia i dati raccolti a marketaccess_art71@alexion.com.BAG può richiedere tali dati al titolare dell'autorizzazione all'immissione in commercio.

Calcolo del prezzo della parte propria alla distribuzione sulla base del prezzo di fabbrica, compreso un margine fisso di Fr. 40.00 a causa della speciale situazione distributiva (commissioni intermedie praticamente assenti, analogamente alle preparazioni ematiche), esclusa IVA.