Symdeko

Dopo la garanzia di assunzione delle spese da parte dell’assicuratore e dopo aver consultato in anticipo il medico di fiducia. Una garanzia di assunzione delle spese deve includere il codice di indicazione (20914.01).

SYMDEKO è indicato per il trattamento della fibrosi cistica (FC) in pazienti di età pari e superiore a 12 anni, omozigoti per la mutazione F508del oppure eterozigoti per la mutazione F508del ed evidenzino una delle seguenti mutazioni nel gene CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator): P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G ou 3849+10kbC→T.). La determinazione della mutazione deve essere eseguita con una procedura di test convalidata.

L’indicazione, la prescrizione iniziale e il monitoraggio della terapia di SYMDEKO devono essere eseguiti da un centro con esperienza nel trattamento della fibrosi cistica (vedere l’elenco di Swiss Working Group CF; http://www.sgpp-sspp.ch).

Il percorso terapeutico di tutti i pazienti con FC trattati con SYMDEKO deve essere censito ogni 3 mesi durante i primi due anni di terapia nel Registro Europeo FC (https://www.ecfs.eu/ecfspr) (funzionalità polmonare, dosaggio, interruzioni della terapia), seguiti da visite e registrazioni «basate su incontri» in base alle esigenze mediche, ma almeno una volta per anno solare (questa visita deve essere registrata nel registro)
Per tutti i pazienti:
- Per tutti i pazienti, prima dell'inizio della terapia è necessario stabilire un valore basale per il livello del cloro nel sudore. Questa misurazione va ripetuta una volta dopo 3 mesi e i valori devono essere annotati nel registro.
- Tutte le cure stazionarie devono essere annotate nel registro (numero di giorni di ricovero).
- Il numero e la durata di tutte le esacerbazioni polmonari devono essere annotati nel registro.
- In caso di esacerbazione polmonare la terapia antibiotica deve essere registrata come segue: durata della terapia antibiotica; endovenosa, orale o inalatoria; cure stazionarie o ambulatoriali.
- Le esacerbazioni polmonari e la necessità di antibiotici devono essere documentate ogni 6 mesi dopo l’inizio della terapia.
- In caso di interruzione della terapia, indicare il motivo dell’interruzione.

Inoltre, a seconda dell’età è necessario registrare quanto segue in base ai gruppi di età indicati:
4 - 24 mesi:
- È necessario indicare il numero di esacerbazioni polmonari registrate dalla nascita

2 - 11 anni:
- In tutti i pazienti con FC è necessario determinare un valore basale per FEV1 (%) e/o LCI2,5 prima dell’inizio della terapia
- È necessario indicare il numero di esacerbazioni polmonari nei due anni prima dell'inizio della terapia
- Il FEV1 (%) e/o LCI2,5 deve essere misurato ogni 3 mesi nei primi due anni di trattamento, quindi almeno una volta all’anno.

Da 12 anni:
Criteri prima dell’inizio della terapia:
Uso solo in pazienti
- con consulenza dietologica prima dell’inizio della terapia E
- terapia inalatoria e fisioterapia respiratoria esistente e continuativa E
- un FEV1 OPPURE
- esacerbazioni polmonari multiple durante l’anno OPPURE
- trattamento antibiotico regolare OPPURE
- lesione polmonare documentata mediante imaging (TC o RMI) prima dell’inizio della terapia

Nel caso di cambio di terapia con passaggio a TRIKAFTA di pazienti che sono stati trattati per diversi mesi con KALYDECO, ORKAMBI o SYMDEKO ai sensi della limitazione dell’ES, non è necessario comprovare nuovamente i suddetti criteri prima dell’inizio della terapia.

Nel registro si deve registrare quanto segue:
- In tutti i pazienti con FC è necessario determinare un valore basale per FEV1 (%).
- È necessario indicare il numero di esacerbazioni polmonari nei 2 anni precedenti la terapia.
- Il FEV1 (%) va misurato ogni 3 mesi nei primi due anni di trattamento, quindi almeno una volta all’anno.

Continuazione della terapia per tutti i gruppi di età
La terapia deve essere verificata a 6 mesi, a 12 mesi e successivamente ogni 12 mesi (la conferma può essere fornita sotto forma di rapporto di ambulatorio o breve lettera) e deve essere continuata solo se
- non si osserva alcun declino persistente della funzionalità polmonare e derivante persistente diminuzione della stessa rispetto al basale (FEV1 (%) e/o LCI2,5) oltre la normale perdita di funzionalità polmonare prevista. Se non è possibile misurare la funzionalità polmonare, può essere preso in considerazione l’analisi del livello di cloruro nel sudore anziché la funzionalità polmonare come criterio di prosecuzione terapeutica:
o il livello di cloruro nel sudore del/della paziente rimane inferiore a 60 mmol/lOPPURE
o il livello di cloruro nel sudore del/della paziente rimane ridotto di almeno il 30% (relativo) rispetto al basale
OPPURE
- si verifica una riduzione del numero di esacerbazioni polmonari clinicamente rilevanti (con ospedalizzazione, terapia antibiotica endovenosa), a condizione che prima della terapia con SYMDEKO si siano manifestate esacerbazioni polmonari rilevanti a livello clinico. Nei casi in cui non visiano esacerbazioni clinicamente rilevanti prima della terapia con SYMDEKO queste non devono verificarsi perché la terapia possa essere continuata.

Vertex Pharmaceuticals (CH) Gmbh rimborsa all'assicuratore del paziente assicurato, o all’IV, al momento del pagamento, ovvero all'assicurazione per l'invalidità, una quota fissa stabilita del prezzo di fabbrica in risposta alla prima richiesta per ogni confezione di SYMDEKO ricevuta e comunica all’assicuratore sanitario l’importo del rimborso. L'IVA non può essere recuperata in aggiunta alla percentuale del prezzo di fabbrica.

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