Fabhalta

Trattamento di pazienti adulti con emoglobinuria parossistica notturna (EPN)
Prima dell’inizio della terapia è necessaria una garanzia di assunzione dei costi da parte dell’assicuratore-malattie, previa consultazione del medico di fiducia. La garanzia di assunzione dei costi deve essere rinnovata ogni anno.

FABHALTA è indicato in monoterapia per il trattamento di pazienti adulti affetti da emoglobinuria parossistica notturna (EPN), che nonostante almeno 6 mesi di trattamento stabile con un inibitore della proteina C5, non avevano risposto in maniera adeguata e che soddisfano il seguente criterio:
- Valori di Hb
Tutti i pazienti trattati con FABHALTA devono essere iscritti nel registro IPIG (la terapia può essere iniziata solo dopo la conferma dell’iscrizione del paziente nel registro, un estratto dell’iscrizione del paziente nel registro deve essere allegato alla richiesta di garanzia di assunzione dei costi).Se un paziente rifiuta di dare il necessario consenso scritto alla raccolta dei suoi dati, questo deve essere dichiarato.

Le indicazioni per la terapia e i controlli dei pazienti nell’ambito della tenuta del registro possono essere effettuati solo nei centri universitari o negli ospedali cantonali di Aarau, Bellinzona, Lucerna, Coira e San Gallo. Il proseguimento della terapia con FABHALTA può essere effettuato in un ospedale locale o da un ematologo che esercita la libera professione.

Il centro è tenuto a registrare almeno i seguenti dati per il registro di FABHALTA:
1) Specificazione dei dati anonimizzati dei pazienti con l’indicazione di emoglobinuria parossistica notturna (EPN), inclusi anno di nascita, sesso e peso corporeo.
2) Prima di iniziare il trattamento, è necessario documentare le condizioni attuali. L’EPN va documentata mediante determinazione di un clone EPN di almeno 10%. I pazienti devono essere preventivamente vaccinati contro i meningococchi.
3) Dopo 3 mesi e, successivamente, 6 e 12 mesi dopo l’inizio della terapia, si deve registrare la risposta alla terapia (parametri ematologici, valori di LDH, sintomi di EPN quali dolori addominali, dolori toracici, dispnea e dolori che richiedono provvedimenti medici, prestazioni fisiche mediante scala della «qualità della vita», necessità di trasfusioni, eventi trombotici, comparsa di insufficienza renale e ipertensione arteriosa polmonare), compresa la data della visita. Il dosaggio e la frequenza di somministrazione di FABHALTA devono essere annotati sul registro. A partire dal secondo anno di trattamento, i controlli avvengono ogni 6 mesi; nel secondo anno, quindi, 18 e 24 mesi dopo l’inizio della terapia.
4) Al termine della terapia, deve esserne indicato il motivo. I pazienti con una risposta terapeutica insufficiente devono interrompere la terapia. Una risposta terapeutica è considerata raggiunta se il paziente trattato mostra una LDH ≤ 1,5 x ULN ULN del livello LDH: 246 U/L e un miglioramento di uno dei parametri clinici. Se la risposta è inadeguata, il medico curante deve indicare, sulla base del decorso clinico, il motivo per cui è indicato il proseguimento della terapia. Dopo 12 mesi di terapia la necessità di trasfusioni deve essere stata ridotta.

Le terapie combinate con altri preparati per il trattamento dell’EPN sono escluse dal rimborso.

La titolare dell’omologazione rimborserà all’assicuratore malattie presso la quale la persona era assicurata al momento dell’acquisto, sin dalla prima richiesta dello stesso, il prezzo di fabbrica per la consegna di fr. 24'998.27 per la prima confezione di FABHALTA acquistata. Non è possibile richiedere la restituzione dell'imposta sul valore aggiunto oltre a tale quota del prezzo di fabbrica per la consegna. La richiesta di rimborso deve avvenire a partire dal momento della somministrazione.
Il codice da comunicare all’assicurazione malattia è il seguente: 21784.01